Los investigadores explicaron que la edición de genes CRISPR ya está ayudando a combatir enfermedades que antes eran
El tratamiento experimental tiene como objetivo combatiruna enfermedad genética rara: amiloidosis por transtiretina. Los científicos inyectaron a voluntarios nanopartículas con CRISPR, que fueron absorbidas por el hígado de los pacientes, editando un gen en ese órgano para apagar la producción de proteína dañina. Esta proteína se redujo varias semanas después de la inyección, lo que salva a los pacientes de enfermedades que pueden destruir rápidamente los nervios y otros tejidos del cuerpo.
Principales desafíos para los genetistas: oncología, enfermedades antienvejecimiento y poligénicas
Solo seis personas participaron en la prueba, yel equipo de investigación aún tiene que realizar estudios a largo plazo para verificar los posibles efectos negativos. Sin embargo, si este método demuestra ser viable a gran escala, podría usarse para tratar afecciones para las que los métodos CRISPR existentes son inaplicables, desde el Alzheimer hasta las enfermedades cardíacas.
Sin embargo, algunos ya desconfían del potencialEl abuso de CRISPR y las inyecciones facilitarán mucho la realización de cambios cuestionables. Sin embargo, cuando se usa correctamente, la nueva técnica CRISPR puede prevenir enfermedades que se están sufriendo y que antes se pensaba que eran inevitables.
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