Investigadores del Instituto Gladstone y la Universidad de California en San Francisco han desarrollado un nuevo
El sistema de edición de genes CRISPR-Cas9 mostrósu efectividad en muchos estudios. Le permite apagar, eliminar o reemplazar secciones individuales de genes. La tecnología ha utilizado tradicionalmente vectores virales para transferir el ADN (matriz) necesario: las cubiertas de los virus sin sus componentes patógenos. Un inconveniente clave de la tecnología es que es difícil para los científicos controlar exactamente dónde se insertará el material correcto, lo que condujo a múltiples mutaciones secundarias.
En su trabajo, los científicos utilizan cadenas sencillasADN y la misma proteína Cas9, que actúa como una tijera, cortando la molécula en los lugares correctos. En 2015, los autores del trabajo demostraron por primera vez la posibilidad de insertar plantillas cortas de ADN en células inmunes sin vectores virales utilizando un campo eléctrico. Un nuevo trabajo ha combinado esta tecnología utilizando la proteína Cas9.
El estudio mostró que el nuevo método de genla edición simplifica la reingeniería de un gran número de células con fines terapéuticos. En este caso, la eficiencia alcanza el 80-90%. Como resultado, los científicos pudieron generar de manera rápida y eficiente suficientes células CAR-T (células T modificadas genéticamente).
Las células creadas se pueden utilizar para luchar contramieloma múltiple, cáncer de la sangre y reescribir la secuencia de genes cuyas mutaciones pueden conducir a enfermedades inmunitarias hereditarias raras.
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