A medida que avanzan las tecnologías de edición de genes que utilizan CRISPR, los científicos necesitan cada vez más formas de
Los médicos del Broad Institute y Brigham and Women's Hospital dijeron en un nuevo estudio que han encontrado moléculas que pueden bloquear de forma segura y rápida el proceso de edición de genes utilizando CRISPR.
Según el autor principal del nuevo estudio.Amita Chodie, en trabajos similares, otros científicos están buscando inhibidores de CRISPR entre proteínas grandes, mientras que este grupo de médicos se centra en explorar las posibilidades de usar objetos sintéticos de bajo peso molecular.
Como parte del estudio, los científicos han recogido una plataforma.para la detección, que puede medir con precisión la actividad de la enzima CRISPR dentro de la célula. La red neuronal analizó más de 15 mil compuestos biológicos potenciales y sus reacciones a CRISPR para identificar los más efectivos para la inhibición.
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Un compuesto, BRD0539, pudoinhibe la enzima Cas9 y la desvincula del ADN. Su actividad dependía en gran medida de la dosis, lo que permitirá en el futuro controlar el grado de inhibición casi directamente. Además, se descubrió que BRD0539 era estable en plasma y se eliminaba fácilmente de la sangre.
Los científicos señalan que si bien las moléculas no se pueden usar en ensayos clínicos, porque la genética solo ha comenzado a investigar el uso de BRD0539 en el proceso de inhibición.