Los científicos pudieron editar el genoma en diferentes tejidos y órganos

En el estudio participaron científicos de la Universidad Politécnica de San Petersburgo

Velikogo junto con científicos de la Universidad Médica Estatal de San Petersburgo que lleva su nombre.Pavlova, la Universidad ITMO y la Universidad de Hamburgo. El objetivo del trabajo de los científicos fue examinar la entrega de herramientas de edición del genoma a órganos y tejidos y comparar su desarrollo con análogos existentes.

Los investigadores han desarrollado un portador de polímero,que posee una serie de propiedades únicas. Se puede cargar material genético de varios tamaños y estructuras en los "contenedores universales" de su estructura: desde pequeños ARN interferentes hasta grandes ARN mensajeros. Los científicos han demostrado la eficacia de dicho suministro en células madre humanas.

La tecnología CRISPR / Cas9 funciona según el principio"Tijeras moleculares", que son importantes para distribuir adecuadamente las células que contribuyen al desarrollo de la enfermedad. El complejo se une a la región deseada del genoma, en la que la proteína Cas9 escinde el ADN.

Es como una unidad flash con información.que, al ingresar al cuerpo, obliga a las células a realizar ciertas acciones, por ejemplo, entrenar al sistema inmunológico para combatir las proteínas "enemigas" del virus. Normalmente, en aplicaciones médicas, los portadores se utilizan para entregar materiales genéticos específicos, pero hemos demostrado que somos capaces de entregar materiales genéticos de diferentes tamaños. Esta tecnología abre nuevos horizontes para el desarrollo de sistemas de administración no virales.

Alexander Timin, Jefe del Laboratorio de Microencapsulación y Entrega Controlada de Compuestos Biológicamente Activos, SPbPU

Los investigadores compararon diferentes métodos de administración. Analizaron la eficiencia de edición, entrega y toxicidad de los medios.

Los investigadores ahora planean crear protocolos médicos que se implementarán en la práctica médica.

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