Kaksi vuotta sitten Olager oli säännöllisesti sairaalahoidossa: hänen sairautensa aiheutti arvaamatonta
"En odottanut, että muutokset olisivat niin dramaattisia ja lähes välittömiä", Olager kommentoi terapian tulosta. "Se näyttää todella ihmeeltä."
Teknologia, joka muutti Olagerin elämän tieteellisten tietojen mukaanverrattain nuori. 10 vuotta sitten pieni ryhmä tutkijoita julkaisi vaatimattoman paperin, jossa kuvattiin yksinkertainen mutta tehokas keksintö tiettyjen DNA-sekvenssien leikkaamiseksi. Tämä tunnettiin nimellä CRISPR-geenin muokkaus.
Nykyään kymmeniä bioteknologiayrityksiärakentaa liiketoimintaansa CRISPR:n potentiaalin varaan. Bostonin yrityksillä on keskeinen rooli CRISPR-hoidon kehittämisessä, edistyneimmillä kliinisillä kokeilla, mukaan lukien Olagerin hyväksymä.
"Kliininen kehitys todellakinuskomatonta", sanoi Feng Zhang, tiedemies, joka keksi CRISPR-geenien muokkaamisen laboratoriossaan Broad Institute of Harvardissa ja MIT:ssä.
Crispr Therapeutics ja Vertex Pharmaceuticals,jotka tekivät saman "infuusion", joka paransi Olagerin, aikovat lähettää CRISPR-hoitonsa elintarvike- ja lääkeviranomaiselle myöhemmin tänä vuonna rekisteröintiä varten.
Aiemmin tässä kuussa Crispr ja Vertex ilmoittivat siitäkaikki 31 hoitoa saaneet sirppisoluanemiaa sairastavat ihmiset eivät enää koe vakavia kipukohtauksia. "Olisin iloinen, jos minulla olisi vähän vähemmän kipuja ja vähemmän sairaalahoitoja", Olager sanoi. Mutta tulos ylitti täysin odotukseni.
Sirppisoluanemia johtuu mutaatiostageeni hemoglobiinille, proteiinille, joka kuljettaa happea veressä. Tämän ongelman ratkaisemiseksi tutkijat keräsivät Olagerin verta, käyttivät CRISPR:ää käynnistämään niin kutsutun sikiön hemoglobiinin tuotannon, jota me kaikki valmistamme lapsenkengissä, ja sitten infusoivat verisolut takaisin hänen kehoonsa.
Toisessa tutkimuksessa testattiin samaa terapiaamuokkaamalla geenejä samanlaiseen beetatalassemia-nimiseen verihäiriöön, 42 hoitoa saaneesta 44 ihmisestä ei enää tarvinnut verensiirtoa, jota he tarvitsivat pysyäkseen terveinä. Kaksi muuta ihmistä tarvitsevat paljon vähemmän verensiirtoja kuin ennen.
Lue lisää:
Avaruusluotain lensi 200 kilometrin päässä Merkuriuksesta. Katso mitä hän näki
Tutkijat paljastavat, kuinka vitamiinit vaikuttavat syövän ilmaantumiseen
Kiinalainen ajatustenlukukypärä hälyttää, kun henkilö näkee pornosisältöä