Tutkijat käyttivät nikaasi-entsyymiin perustuvaa editointitekniikkaa. Tämä endonukleaasi on
Tutkijat selittävät, että monissa tapauksissaIhmisillä, joilla on geneettisiä sairauksia, on kromosomeissa erilaisia mutaatioita, jotka on peritty vanhemmiltaan. Tämä tarkoittaa, että usein yhden kromosomin mutaatiolla on "terve" toiminnallinen sekvenssi toisessa kromosomissa.
Tuhoamalla yhden haitallisen mutaation sisältävän DNA-säikeen tutkijat käynnistävät korjausmekanismin, joka käyttää perustana toiselta vanhemmalta perittyä "tervettä" osaa.
Kokeen kaava.Vasemmalla: Muokkaus Cas9:llä voi johtaa palautumiseen, mutta voi aiheuttaa mutaatioita. Oikealla: Nikaasin käyttö johtaa tehokkaampaan geenikorjaukseen ja mutageenisten ilmiöiden puuttumiseen. Lähde: Guichard, Bier, UC San Diego
Testaaksesi teknologiasi tehokkuutta,tutkijat käyttivät Drosophilaa. Normaalisti näillä hedelmäkärpäsillä on kirkkaan punaiset silmät. Geenimuokkausta käyttävät tutkijat tukahduttivat punaisen pigmentin tuotannon ja loivat mutantteja, joilla oli valkoiset silmät. Sitten sarjassa kokeita biologit yrittivät palauttaa alkuperäisen silmien värin CRISPR:n avulla.
Tulokset osoittivat, että muokkausnickase osoittautui jopa tehokkaammaksi kuin klassinen Cas9. Yhden säikeen leikkaus johti punasilmäisyyden korkeaan tasoon, joka oli lähes sama kuin normaaleissa (ei mutatoituneissa) terveissä kärpäsissä. Alkuperäisen geenivariaation palauttaminen onnistui 50-70 % nikaasilla, kun taas 20-30 % Cas9:n kaksijuosteisella katkaisulla. Samaan aikaan, toisin kuin klassinen lähestymistapa, nikaasi ei aiheuttanut kohdemutaatioita.
Tämän lähestymistavan huomattava etu on senyksinkertaisuus. Se perustuu hyvin pieneen määrään komponentteja, ja DNA-katkot ovat "hellävaraisia", toisin kuin Cas9, joka tuottaa täydellisiä DNA-katkoja, joihin usein liittyy mutaatioita.
Ethan Beer, professori UC San Diegosta ja tutkimuksen toinen kirjoittaja
Kirjoittajat huomauttavat, että ei vielä tiedetä, onkotekniikka toimii hyvin myös ihmissoluissa. He uskovat, että tarvitaan lisää tutkimusta ja että menetelmää saattaa olla tarpeen mukauttaa ihmisten kanssa työskentelyyn.
Lue lisää:
Musta aukko galaksissa osoitti Einsteinin olevan oikeassa. Pääasia
"James Webb" näyttää avaruuden ennen alkuräjähdystä: tähtitieteilijät maailmanlaajuisen löydön partaalla
Katso taivaallista "Titanicia", joka toimii ydinvoimalla