Merkittävä vaiheen 3 kliininen tutkimus on alkanut Isossa-Britanniassa. Tiedemiehet haluavat nähdä, onko se mahdollista
Noin kymmenen vuotta sitten tutkijat tutkivatuusia hoitoja Gaucherin taudiksi tunnetun sairauden hoitoon. Tämä harvinainen geneettinen häiriö johtaa glukoserebrosidaasientsyymin (tai GCase-entsyymin) puutteeseen. Testattuaan satoja jo hyväksyttyjä lääkkeitä tutkijat löysivät eri yskänlääkkeistä yhteisen ainesosan, ambroksolin, joka lisää GCase-aktiivisuutta.
Parkinsonin taudin tutkijat kiinnostuivat tästä. Matalat GCase-tasot liittyvät patologiaan – tällä entsyymillä on kriittinen rooli auttamalla aivoja puhdistamaan myrkyllisiä proteiineja.
Jopa 15 % Parkinsonin tautia sairastavistaeroavat tietyssä geenimutaatiossa, joka vähentää GCasen tuotantoa. Myös monilla Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla, joilla ei ole geenimutaatiota, on edelleen epätavallisen alhaiset GCase-tasot. Joten tutkijat päättivät testata, voisiko ambroksoli toimia Parkinsonin taudin hoitona, jos se lisää GCase-aktiivisuutta.
Prekliiniset tutkimukset olivat lupaaviaja pian kävi selväksi, että lääke voisi mahdollisesti auttaa Parkinsonin tautia sairastavia potilaita. Mutta kaksi kysymystä on edelleen olemassa: ylittääkö lääke veri-aivoesteen ihmisillä riittävästi toimiakseen tehokkaasti, ja sietävätkö potilaat lääkkeen tehoamiseen tarvittavia annoksia.
Toisen vaiheen ihmiskoe osoitti senAmbroksolia siedetään turvallisesti annoksina, jotka ovat riittävän suuria päästäkseen aivoihin ja lisäämään GCase-tasoja. Myös vuonna 2020 ambroksolin havaittiin alentavan myrkyllisen alfa-synukleiinin pitoisuutta Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla ja mahdollisesti parantavan heidän motorisia taitojaan.
Testauksen kolmas vaihe alkaa tänä vuonnaIsossa-Britanniassa. Tutkimukseen osallistuu 330 Parkinsonin tautia sairastavaa potilasta, ja jokaiselle osallistujalle tarjotaan joko ambroksolia tai lumelääkettä. Opiskelu kestää kaksi vuotta.
Lue lisää:
Voimakkain luokan X leimahdus tapahtui Auringossa
Insinöörit keksivät kuinka pitää droonit ilmassa "ikuisesti"
Roomalaisen betonin kestävyyden salaisuus paljastuu: se voidaan palauttaa