Kliinisten kokeiden loppuvaiheen tulokset osoittivat, että DNA:ta sisältävä geeli auttaa paranemaan
B-VEC Therapy Gel on suunniteltu hoitamaanperhosoireyhtymän alatyyppi, joka tunnetaan nimellä dystrofinen epidermolyysi bullosa. Se johtuu COL7A1-geenin mutaatioista. Se koodaa eräänlaista kollageenia, erityisesti köysimaista proteiinia, joka auttaa kiinnittämään ihon ulomman kerroksen alla olevaan kerrokseen. Ihmisiltä, joilla on dystrofinen epidermolyysi bullosa, puuttuu tämä stabilointi, joten heidän ihokerrokset hankaavat toisiaan vasten ja muodostavat rakkuloita.
Geeli toimittaa työkopiot COL7A1-geenistäsuoraan potilaiden vaurioituneeseen ihoon. Se sisältää herpesvirusta, joka on muunnettu niin, ettei se voi lisääntyä ihmissoluissa, ja siinä on kaksi kopiota COL7A1:stä. Tutkijat huomauttavat, että herpes sopii hyvin tällaiseen hoitoon: se voi välttää immuniteetin ja kuljettaa suuria DNA-fragmentteja.
Ihotautilääkärit hoitavat epidermolysis bullosaa sairastavan potilaan haavan. Kuva: Mark Hanlon, Stanford Medicine
Kokeen aikana 28 potilasta sai geeliäyksi haavoista kerran viikossa noin kuuden kuukauden ajan, ja toista samankokoista haavaa hoidettiin lumegeelillä. Kolmen kuukauden kuluttua 71 % B-VEC:llä käsitellyistä haavoista parantui täysin verrattuna 20 prosenttiin lumelääkehoidetuista haavoista. Lisäksi altistuksen vaikutus kesti jopa kuusi kuukautta, mikä esti uusien haavojen muodostumisen.
Epidermolysis bullosa tai perhonen oireyhtymä onharvinainen geneettinen sairaus, jossa ihmisen iho on erittäin herkkä ulkoisille vaikutuksille. Pienimmissä vaurioissa ja pienissä vammoissa siihen muodostuu kuplia ja eroosiota. Tällä hetkellä ei ole hyväksyttyjä hoitoja. Lääkärit hoitavat vain oireita, kun ihorakkuloita kehittyy. Tämä sisältää ihohaavojen puhdistamisen, peittämisen voideilla ja sidoksilla sekä näiden sidosten päivittäisen vaihdon.
Potilaan haavat avautuvat usein uudelleen aikanaparanemista ja voivat pysyä auki kuukausia tai jopa vuosia. Krooniset haavat ja arpikudoksen kerääntyminen altistavat potilaille hengenvaarallisten infektioiden, raajojen epämuodostuman ja okasolusyövän.
Tutkijat huomauttavat, että kokeen aikana geeliä levitettiin kliinisessä ympäristössä, mutta kun FDA on hyväksynyt sen, sitä voidaan käyttää sellaisenaan kotona sidoksia vaihdettaessa.
Lue lisää:
Onko tiedettä olemassa äärimmäisissä olosuhteissa? Vastaamme numeroin
Tutkijat ovat selvittäneet, kuka hyötyi dinosaurusten kuolemasta
Katso kuvaa maasta avaruudesta: sen teki ensimmäinen yksityinen moduuli