Kalifornian yliopiston San Franciscon tutkijat ovat kehittäneet uuden terapian hoitoon
Tutkijat käyttivät hoitoonlasten omia kantasoluja perinteisen luuytimensiirron sijaan sukulaisluovuttajilta. Tämä lähestymistapa vähentää kemoterapian määrää, joka annetaan ennen elinsiirtoa.
Kaikki 10 tutkimukseen osallistunutta potilastaheidän omia kantasolujaan, joissa oli korjattu Artemis-geeni, siirrettiin. 12 viikon kuluttua kaikki lapset alkoivat muodostaa omia T- ja B-solujaan - immuunivasteesta vastaavia lymfosyyttejä. Neljällä lapsella T-soluimmuniteetti palautui täysin vuoden sisällä ja kahden vuoden kuluttua B-soluimmuniteetti.
Lisäksi viisi tutkimukseen osallistunutta koki merkittäviä parannuksia vaihtoehtoisiin hoitoihin verrattuna. Vain yksi potilas tarvitsi toisen luuytimensiirron.
Heidän sairautensa kulku on jo paljon parempi kuin tavanomaisella hoidolla. En ole koskaan nähnyt vastaavia tuloksia kenenkään muun lapsen kohdalla. Se on mahtavaa.
Mort Cowan, tutkimuksen toinen kirjoittaja
Yksi hoidetuista potilaista. Kuva: Barbara Ries, UCSF
Kaikki tutkimukseen osallistuvat potilaatjolla on diagnosoitu yksi vakavan yhdistetyn immuunivajavuuden tyypeistä - DCLRE1C/Artemis-puutos. Sairaus liittyy DCLRE1C/Artemis-geenin puuttumiseen. Ilman tätä geeniä lapsen keho ei pysty korjaamaan DNA:ta tai tuottamaan vasta-aineita.
Perinteisesti tämän taudin hoitoonkäytetään luuytimen siirtoon. Mutta jopa lähisukulaisen siirto aiheuttaa vakavia komplikaatioita: siirrettyjen solujen hylkääminen, luovuttajan immuniteetin reaktio lasta vastaan ja muut. Kaikki nämä komplikaatiot voivat johtaa kuolemaan elinsiirron jälkeen.
Lue lisää:
Ensiluokkainen materiaali kestää "ammuksia", jotka kulkevat äänen nopeudella
Auringosta tuleva shokkiaalto on avannut halkeaman maan magneettikenttään
17-vuotias insinööri keksi magneettittoman moottorin: sitä voidaan käyttää sähköajoneuvoissa