Uusi CRISPR-injektiomenetelmä auttaa harvinaisten sairauksien hoidossa

Исследователи объяснили, что редактирование генов CRISPR уже помогает в борьбе с болезнями, которые раньше

pidettiin parantumattomina.Kuitenkin tähän asti menetelmät ovat vaatineet injektiota suoraan sairaisiin soluihin. Kuten NPR raportoi, tutkijat ovat nyt julkaisseet tuloksia, jotka osoittavat, että on mahdollista injektoida CRISPR-Cas9 vereen muutosten tekemiseksi, mikä avaa mahdollisuuden käyttää geenien muokkausta monien yleisten sairauksien hoitoon.

Kokeellinen hoito on tarkoitettu torjuntaanharvinainen geneettinen sairaus - transtyretiiniamyloidoosi. Tutkijat injektoivat vapaaehtoisille CRISPR-nanohiukkasia, jotka imeytyivät potilaiden maksaan muokkaamalla kyseisen elimen geeniä haitallisen proteiinin tuotannon lopettamiseksi. Tämän proteiinin määrä laski muutama viikko injektion jälkeen, mikä säästää potilaita sairauksista, jotka voivat nopeasti tuhota hermot ja muut kehon kudokset.

Suurimmat haasteet geenitieteilijöille: onkologia, ikääntymistä estävät ja polygeeniset sairaudet

Vain kuusi henkilöä osallistui testiin, jatutkimusryhmän ei ole vielä suoritettu pitkäaikaisia ​​tutkimuksia mahdollisten kielteisten vaikutusten varmentamiseksi. Kuitenkin, jos tämä menetelmä osoittautuu elinkelpoiseksi suuressa mittakaavassa, sitä voitaisiin käyttää sellaisten olosuhteiden hoitamiseen, joihin nykyisiä CRISPR-menetelmiä ei voida soveltaa, Alzheimerin taudista sydänsairauksiin.

Jotkut ovat kuitenkin jo varovaisia ​​potentiaalistaCRISPR: n väärinkäyttö ja injektiot tekevät kyseenalaisten muutosten tekemisen paljon helpommaksi. Oikein käytettynä uudella CRISPR-tekniikalla voidaan kuitenkin välttää kärsiviä sairauksia, joita aiemmin pidettiin väistämättöminä.

Lue lisää

Historian suurin komeetta nähdään aurinkokunnassa: se on melkein planeetta

Tutkijat ovat laskeneet Maan "pulssin": se on 27,5 miljoonaa vuotta

Uusi menetelmä muuttaa hiilin välittömästi grafeeniksi tai timanteiksi