Gladstone Instituten ja San Franciscon Kalifornian yliopiston tutkijat ovat kehittäneet uuden
CRISPR-Cas9-geenin muokkausjärjestelmä osoittisen tehokkuutta monissa tutkimuksissa. Sen avulla voit sammuttaa, poistaa tai korvata yksittäisiä geeniosia. Teknologiassa on perinteisesti käytetty virusvektoreita siirtämään tarvittava DNA (matriisi) - viruskuoret ilman patogeenisiä komponentteja. Teknologian keskeisin haittapuoli on, että tutkijoiden on vaikea hallita tarkasti, mihin oikea materiaali lisätään, mikä johti useisiin sivumutaatioihin.
Tutkijat käyttävät työssään yksisäikeisiäDNA ja sama Cas9-proteiini, joka toimii saksina ja leikkaa molekyylin oikeisiin paikkoihin. Jo vuonna 2015 työn tekijät osoittivat ensimmäistä kertaa mahdollisuuden insertoida lyhyitä DNA-templaatteja immuunisoluihin ilman virusvektoreita sähkökentän avulla. Uusi työ on yhdistänyt tämän teknologian käyttämällä Cas9-proteiinia.
Tutkimus osoitti, että uusi menetelmä geenieditointi yksinkertaistaa suurten solumäärien uudelleensuunnittelua terapeuttisia tarkoituksia varten. Tässä tapauksessa tehokkuus saavuttaa 80-90%. Tämän seurauksena tutkijat pystyivät nopeasti ja tehokkaasti tuottamaan tarpeeksi CAR-T-soluja (geneettisesti muunnettuja T-soluja).
Luotuja soluja voidaan käyttää torjumiseenmultippeli myelooma, verisyöpä ja kirjoittaa uudelleen niiden geenien sekvenssit, joiden mutaatiot voivat johtaa harvinaisiin perinnöllisiin immuunisairauksiin.
Lue lisää:
Maan kokoinen auringonpilkku kasvaa 10 kertaa kahdessa päivässä: se on suunnattu meihin
Tämä on Maan "kaksos" menneisyydessä: ainutlaatuinen planeetta-valtameri löydettiin aivan meistä
Kehosta suuhun: tutkijat ovat ymmärtäneet, mistä hampaat ovat peräisin