Tutkijat haaveilevat mahdollisuudesta geenimuokkaukseen, jossa DNA poistetaan tai siihen lisätään
CRISPR on teknologian ansiostajoka korvataan jollakin tai poistetaan kokonaan osa DNA:sta. Tämä mahdollistaa geenimutaatioiden estämisen. Totta, minun on sanottava, että tämä ei ole ainoa tällainen kehitys, vaan monipuolisin, yksinkertaisin ja halvin kuin useimmat analogit.
CRISPR-teknologiaa käyttäviä hoitoja on jo tehtysai vuonna 2019 Victoria Gray. Hän kärsi geneettisestä sairaudesta – sirppisoluanemia. Terapia osoittautui tehokkaaksi, eikä hän, kuten muutkin kokeeseen osallistuneet, nyt tarvitse lääkkeitä tai verensiirtoja.
Tutkijat IGI:stä, jossa se kehitettiinCRISPR-teknologialla, nyt he tutkivat sirppisoluanemian lisäksi myös autoimmuuni-, neurologisten sairauksien, syövän, COVID-19:n ominaisuuksia. Niitä on suunniteltu parantavan geenimuokkauksella, samoin kuin tulehduksellisesta suolistosairaudesta, nivelreumasta, sydän- ja verisuonitaudeista.
Biokemisti Jennifer Doudnan mukaan CRISPR:ää voidaan käyttää suurimmaksi osaksi estämään taudin puhkeamista. Totta, tässä on useita ongelmia.
Ensinnäkin se on eettistä.Onko tällainen editointi "Jumalan leikkimistä"? Seuraava – muokkaustarkkuus. On mahdollista, että muutos yhdessä genomin osassa voi johtaa muutoksiin toisessa. Pahin skenaario on – DNA-vaurion aiheuttaman syövän esiintyminen ihmisillä.
Siksi IGI:n terapeuttisen tuen johtajan tohtori Ross Wilsonin mukaan on välttämätöntä suorittaa kliinisiä tutkimuksia, jotka osoittavat tekniikan turvallisuuden.
IGI:n työntekijät työskentelevät myös teknologian parissaCRISPRoff. Se mahdollistaa tietyn geenin "sammuttamisen" ihmisestä "katkaisematta" DNA-ketjua. Tässä tapauksessa epämiellyttävien seurausten riskin odotetaan olevan pienempi kuin CRISPR:llä.
Mutta on yksi erittäin tärkeä ongelma, joka voitulee suureksi esteeksi geeninmuokkaushoitojen leviämiselle. Tämä on hoidon hinta. Jennifer Doudna pelkää, että teknologia on vain "valittujen" ihmisten saatavilla, mikä pahentaa kuilua köyhien ja rikkaiden välillä.
Lähde: BBC Science Focus Magazine