Il y a deux ans, Olager était régulièrement hospitalisé : sa maladie provoquait des conséquences imprévisibles
"Je ne m'attendais pas à ce que les changements soient si spectaculaires et presque instantanés", commente Olager à propos du résultat de la thérapie. "Cela ressemble vraiment à un miracle."
La technologie qui a changé la vie d'Olager, selon des scientifiquesrelativement jeune. Il y a 10 ans, un petit groupe de scientifiques a publié un article modeste décrivant une invention simple mais puissante pour couper des séquences d'ADN spécifiques. Cela est devenu connu sous le nom d'édition de gènes CRISPR.
Aujourd'hui, des dizaines d'entreprises de biotechnologiebâtir leur entreprise sur le potentiel de CRISPR. Dans le développement de la thérapie CRISPR, les essais cliniques les plus avancés, y compris celui réussi par Olager, les entreprises de Boston jouent un rôle clé.
"Les développements cliniques vraimentincroyable », a déclaré Feng Zhang, un scientifique qui a inventé l'édition de gènes CRISPR dans son laboratoire du Broad Institute de Harvard et du MIT.
Crispr Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals,qui ont fait la même "infusion" qui a guéri Olager, prévoient de soumettre leur thérapie CRISPR à la Food and Drug Administration plus tard cette année pour enregistrement.
Plus tôt ce mois-ci, Crispr et Vertex ont annoncé queles 31 personnes atteintes de drépanocytose qui ont reçu un traitement ne ressentent plus de fortes crises de douleur. "Je serais heureux si j'avais un peu moins de douleur et moins d'hospitalisations", a déclaré Olager. Mais le résultat a complètement dépassé mes attentes.
La drépanocytose est causée par une mutationgène de l'hémoglobine, la protéine qui transporte l'oxygène dans le sang. Pour résoudre ce problème, les scientifiques ont prélevé le sang d'Olager, utilisé CRISPR pour activer la production de la soi-disant hémoglobine fœtale que nous fabriquons tous pendant la petite enfance, puis ont réinfusé les cellules sanguines dans son corps.
Dans un autre essai testant la même thérapieEn éditant des gènes pour un trouble sanguin similaire appelé bêta-thalassémie, 42 des 44 personnes qui ont reçu un traitement n'ont plus eu besoin de la transfusion sanguine dont elles avaient besoin pour rester en bonne santé. Deux autres personnes ont besoin de beaucoup moins de transfusions sanguines qu'auparavant.
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