Des biologistes ont proposé une nouvelle méthode de thérapie génique : le CRISPR « doux »

Les chercheurs ont utilisé une technique d'édition basée sur l'enzyme nickase. Cette endonucléase est

contrairement à Cas9 "coupe" un seul des deux brins d'ADN. La méthode de traitement utilise le mécanisme naturel de restauration de ces molécules.

Les chercheurs expliquent que dans de nombreux cas,les personnes atteintes de troubles génétiques dans les chromosomes contiennent différentes mutations héritées des parents. Cela signifie que souvent une mutation sur un chromosome aura une contrepartie "saine" de la séquence fonctionnelle sur un autre chromosome.

En détruisant l'un des brins d'ADN qui contient une mutation nocive, les scientifiques déclenchent un mécanisme de réparation qui utilise comme base la partie "saine" héritée du second parent.

Schéma de l'expérience.À gauche : l'édition avec Cas9 peut entraîner une récupération, mais peut provoquer des mutations. A droite : L'utilisation de la nickase conduit à une correction génétique plus efficace et à l'absence de phénomènes mutagènes. Source : Guichard, Bier, UC San Diego

Pour tester l'efficacité de votre technologie,les chercheurs ont utilisé la drosophile. Normalement, ces mouches des fruits ont des yeux rouge vif. Les scientifiques utilisant l'édition de gènes ont supprimé la production de pigment rouge et créé des mutants aux yeux blancs. Ensuite, dans une série d'expériences, les biologistes ont tenté de restaurer la couleur originale des yeux à l'aide de CRISPR.

Les résultats ont montré que l'édition avecnickase s'est avéré encore plus efficace que le Cas9 classique. Une coupe d'un seul brin a entraîné un niveau élevé de récupération des yeux rouges presque à égalité avec les mouches saines normales (non mutées). Le succès de la restauration de la variation génétique d'origine était de 50 à 70 % pour la nickase, tandis qu'il était de 20 à 30 % avec le clivage double brin Cas9. Dans le même temps, contrairement à l'approche classique, la nickase n'a pas provoqué de mutations hors cible.

Un avantage notable de cette approche est sasimplicité. Il est basé sur un très petit nombre de composants, et les cassures de l'ADN sont "douces", contrairement à Cas9, qui produit des cassures complètes de l'ADN, souvent accompagnées de mutations.

Ethan Beer, professeur à UC San Diego et co-auteur de l'étude

Les auteurs notent qu'on ne sait pas encore sila technologie fonctionne également bien dans les cellules humaines. Ils pensent que davantage de recherches sont nécessaires et que certains ajustements de la méthode pour travailler avec les humains peuvent être nécessaires.

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