Une étude pourrait changer les soins prodigués aux patients atteints de maladies du sang telles que la drépanocytose
Comment tout cela a-t-il commencé?
La drépanocytose appartient à un groupe de maladies héréditaires. Elle affecte la forme des globules rouges, qui transportent l'oxygène vers toutes les parties du corps par la circulation sanguine.
Habituellement, les globules rouges sont ronds et flexibles, il est donc facile dese déplacer dans les vaisseaux. Dans l'anémie falciforme, certains d'entre eux sont en forme de faucille ou de croissant. Ces cellules deviennent rigides et collantes, ce qui peut ralentir ou bloquer le flux sanguin.
Comment la maladie se manifeste-t-elle ?
Les signes et les symptômes de la drépanocytose apparaissent généralement vers l'âge de 6 mois. Ils sont différents et peuvent changer avec le temps. Parmi les principaux signes et symptômes :
- Anémie. Les cellules falciformes se décomposent et meurent facilement.Les globules rouges vivent généralement environ 120 jours avant de devoir être remplacés. Mais les cellules falciformes meurent généralement après 10 à 20 jours, entraînant une pénurie de globules rouges (anémie). Sans suffisamment de globules rouges, le corps ne reçoit pas suffisamment d'oxygène et cela provoque une fatigue chronique.
- épisodes de douleur. Épisodes récurrents de douleur intensesymptôme de l'anémie falciforme. La douleur se développe lorsque les globules rouges en forme de faucille bloquent le flux sanguin à travers de minuscules vaisseaux sanguins vers la poitrine, l'abdomen et les articulations. Elle varie en intensité et peut durer de plusieurs heures à plusieurs jours. Certaines personnes n'ont que quelques crises de douleur par an. D'autres en ont 12 ou plus. Une crise de douleur sévère nécessite une hospitalisation. Certains adolescents et adultes atteints de drépanocytose souffrent également de douleurs chroniques, qui proviennent de lésions osseuses et articulaires et d'ulcères.
- Gonflement des mains et des pieds. Elle est causée par des globules rouges en forme de faucille qui bloquent la circulation dans les bras et les jambes.
- Infections fréquentes. les cellules falciformes peuvent endommager la rate,augmentant la vulnérabilité du corps aux infections. Les nourrissons et les enfants anémiques reçoivent généralement des vaccins et des antibiotiques pour prévenir des infections potentiellement mortelles telles que la pneumonie.
- Retard de croissance ou puberté. Les globules rouges fournissent au corpsl'oxygène et les nutriments nécessaires à la croissance. Un manque de cellules saines peut ralentir la croissance des bébés et des enfants et retarder la puberté chez les adolescents.
- problèmes de vue. De minuscules vaisseaux sanguins qui alimentent les yeuxpeut se boucher avec des cellules falciformes. Cela peut endommager la rétine, la partie de l'œil qui traite les images visuelles, et entraîner des problèmes de vision.
Quel est le problème?
Il n'existe pas de traitement spécifique de la drépanocytose, seulement un traitement symptomatique. Il ne fait que soulager la douleur et prévient les complications associées à la maladie.
Les patients reçoivent généralement des transfusions sanguines etprocédure plus grave - greffe de moelle osseuse. Des cellules hématopoïétiques saines sont injectées dans le corps du patient afin de reprendre le processus d'hématopoïèse. La méthode atténue les symptômes de l'anémie, mais elle présente de sérieuses contre-indications - pathologies graves du foie et des reins, maladies infectieuses, grossesse et faiblesse physique du corps (vieillesse, maladies concomitantes).
Il y a aussi la possibilité de surchargele fer. Dans les cas bénins, les patients ressentent de la faiblesse et de la fatigue. Cependant, une forte surcharge provoque la cirrhose, le diabète, l'insuffisance cardiaque, un risque accru de cancer du foie, l'infertilité et la dysfonction érectile.
Que faire
Pour résoudre le problème, le Royaume-Uni estune étude randomisée unicellulaire appelée RESTORE (récupération et survie des globules rouges issus de cellules souches, récupération et survie des érythrocytes à partir de cellules souches). Il s'agit d'une initiative conjointe du National Health Service for Blood and Transplant (NHSBT, NHS Blood and Transplant) et de groupes scientifiques de Bristol, Cambridge et Londres.
Un exemple d'image microscopique d'un jeune érythrocyte cultivé dans le laboratoire RESTORE.
Photo : NHSBT
L'objectif du projet est de pallier la pénurie de ressources raresgroupes sanguins. À partir de cellules souches du sang humain, les biologistes cultivent de nouveaux globules rouges en laboratoire. Les scientifiques ont récemment fait une percée historique en introduisant un « nouveau » produit de transfusion dans le corps humain.
Comment le sang est-il cultivé?
Les donneurs ont été recrutés à partir de la base de données des donneurs de sang du NHSBT.Tous ont donné 0,5 litre de sang. À l'aide d'aimants puissants, des cellules souches flexibles en ont été extraites, qui peuvent devenir des globules rouges. Environ un demi-million de cellules souches peuvent produire 50 milliards de globules rouges. Ils ont été filtrés jusqu'à ce qu'il n'en reste plus que 15 milliards. L'ensemble du processus a duré trois semaines.
Au final, le nombre de cellules cultivées en laboratoire était d'environ 5 à 10 ml - environ une à deux cuillères à café.
Comment se passe la recherche ?
Deux patients au Royaume-Uni ont déjà reçude minuscules doses de sang « artificiel ». Ils ont été étroitement surveillés et les scientifiques n'ont enregistré aucun effet secondaire indésirable. Tous les participants à l'expérience sont en bonne santé et leur identité n'a pas été divulguée. L’objectif est de maintenir le procès « aveugle ».
Ensuite, dans le cadre de l'étude, les scientifiques comparerontespérance de vie des cellules cultivées avec des érythrocytes standards provenant du même donneur. Les biologistes s’attendent à ce que les échantillons de laboratoire soient plus performants car ils sont aussi « frais » que possible.
Quelle est la ligne du bas?
S'il s'avère que les cellules artificielles durent plus longtempsstocké dans le corps, les patients qui ont régulièrement besoin de sang n'auront même pas besoin de transfusions aussi souvent. Cela réduira la "surcharge en fer" due aux transfusions sanguines fréquentes.
Et ensuite?
Cela fait partie de la première phase d'un programme plus largerechercher. L'essai s'étendra à 10 patients sur plusieurs mois. Les biologistes étudieront la durée de vie des cellules cultivées en laboratoire et les compareront aux résultats de la perfusion de globules rouges standard.
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