Un essai clinique historique de phase 3 a débuté au Royaume-Uni. Les scientifiques veulent voir si c'est possible
Il y a une dizaine d'années, des chercheurs étudiaientde nouveaux traitements pour une maladie connue sous le nom de maladie de Gaucher. Cette maladie génétique rare entraîne un déficit de l'enzyme glucocérébrosidase (ou GCase). Après avoir testé des centaines de médicaments déjà approuvés, les chercheurs ont découvert un ingrédient commun à différents médicaments contre la toux, appelé ambroxol, qui augmente l'activité de la GCase.
Les chercheurs sur la maladie de Parkinson se sont intéressés à cette question. De faibles niveaux de GCase sont associés à une pathologie : cette enzyme joue un rôle essentiel en aidant le cerveau à éliminer les protéines toxiques.
Jusqu'à 15 % des personnes atteintes de la maladie de Parkinsondiffèrent par une mutation génétique spécifique qui réduit la production de GCase. En outre, de nombreux patients atteints de la maladie de Parkinson sans mutation génétique présentent encore des taux de GCase inhabituellement bas. Les scientifiques ont donc décidé de tester si l'ambroxol pourrait fonctionner comme traitement contre la maladie de Parkinson s'il augmente l'activité de la GCase.
Les essais précliniques étaient prometteurset il est vite devenu clair que le médicament pourrait potentiellement aider les patients atteints de la maladie de Parkinson. Mais deux questions demeurent : si le médicament traverse suffisamment la barrière hémato-encéphalique pour agir efficacement, et si les patients peuvent tolérer les doses requises pour que le médicament agisse.
Un essai humain de phase 2 a montré queAmbroxol est toléré en toute sécurité à des doses suffisamment élevées pour pénétrer dans le cerveau et augmenter les niveaux de GCase. Également en 2020, il a été constaté que l'ambroxol réduisait les niveaux de la protéine toxique alpha-synucléine chez les patients atteints de la maladie de Parkinson et améliorait potentiellement leurs capacités motrices.
La troisième phase de tests débutera cette annéeen Grande-Bretagne. L'étude portera sur 330 patients atteints de la maladie de Parkinson et chaque participant se verra proposer soit de l'ambroxol, soit un placebo. L'étude durera deux ans.
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