En mai 2022, Alice, 13 ans, est devenue la première patiente inscrite au monde à recevoir cette thérapie.
En 2021, une jeune fille de 13 ans nommée Alicediagnostiqué une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T. Le traitement avec des méthodes traditionnelles, y compris la chimiothérapie et la greffe de moelle osseuse, n'a pas amélioré son état. Elle a été incluse dans un essai clinique d'un nouveau traitement au Great Ormond Street Children's Hospital de Londres.
Une thérapie de 28 jours a entraîné une rémission du cancer. Elle a eu une greffe de moelle osseuse améliorée.
Un patient qui a reçu un traitement expérimental. Image: Hôpital Great Ormond Street
Les chercheurs ont utilisé une nouvelle techniquel'édition du génome, appelée édition de base. L'objectif est de créer un nouveau type de thérapie cellulaire CAR T qui attaque les cellules T cancéreuses. L'édition de base fonctionne en transformant chimiquement des lettres individuelles du code ADN (bases nucléotidiques uniques) pour modifier les cellules T, expliquent les auteurs.
Dans le processus de modification des lymphocytes T à partir d'unle donateur a subi une série de changements. À la suite d'une série de changements, ils "apprennent" à échapper au système immunitaire du patient, non pas à s'attaquer, mais à trouver et à reconnaître les cellules cancéreuses du patient.
Rappelons que les lymphocytes T sont des lymphocytes quisont responsables de la reconnaissance et de la destruction des cellules avec des antigènes étrangers. Les chercheurs notent que l'application réussie de cette technologie ouvre la voie à d'autres nouveaux traitements et, finalement, à un avenir meilleur pour les enfants malades.
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