Des chercheurs de l'Université de Californie à San Francisco ont développé une nouvelle thérapie pour traiter
Les chercheurs avaient l'habitude de traiterles propres cellules souches des enfants au lieu de la greffe traditionnelle de moelle osseuse provenant d'un donneur apparenté. Cette approche réduit la quantité de chimiothérapie administrée avant la transplantation.
Les 10 patients de l’étude ont reçu des transfusées de leurs propres cellules souches avec le gène Artemis corrigé.Après 12 semaines, tous les bébés ont commencé à former leurs propres lymphocytes T et B, des lymphocytes responsables de la réponse immunitaire.En l’espace d’un an, il a été confirmé que quatre enfants avaient une restauration complète de l’immunité des lymphocytes T et, deux ans plus tard, de l’immunité des lymphocytes B.
Cinq autres participants à l'étude ont connu des améliorations significatives par rapport aux thérapies alternatives. Un seul patient a nécessité une deuxième greffe de moelle osseuse.
L'évolution de leur maladie est déjà bien meilleure qu'avec un traitement conventionnel. Je n'ai jamais vu de tels résultats chez aucun des autres enfants. Ceci est incroyable.
Mort Cowan, co-auteur de l'étude
Un des patients traités. Photo : Barbara Ries, UCSF
Tous les patients participant à l'étudediagnostiqué avec l'un des types d'immunodéficience combinée sévère - déficit DCLRE1C/Artemis. La maladie est associée à l’absence du gène DCLRE1C/Artemis. Sans ce gène, le corps de l’enfant est incapable de réparer l’ADN ou de produire des anticorps.
Traditionnellement pour le traitement de cette maladieutilisé pour la greffe de moelle osseuse. Mais une greffe, même d'un parent proche, entraîne de graves complications: rejet des cellules greffées, réaction de l'immunité du donneur contre l'enfant, etc. Toutes ces complications peuvent entraîner la mort après la transplantation.
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