Le candidat médicament FX-322 de Frequency Therapeutics est conçu pour traiter la principale cause de perte auditive -
Les cellules progénitrices sont intermédiairesentre les cellules souches et différenciées. De telles cellules ne peuvent produire qu'un seul type de cellule, mais sont capables d'auto-reproduction multiples.
</ p>Déjà dans la première étude clinique, la sociétéont confirmé une amélioration statistiquement significative de la perception de la parole chez un certain nombre de participants après une seule injection. L'effet du médicament chez certains d'entre eux a été observé pendant près de deux ans. À ce jour, la société a dosé plus de 200 patients. Trois essais cliniques indépendants ont montré une amélioration significative de la perception de la parole, selon des représentants du MIT.
"Certains des participants ne pouvaient pas entendre dansdepuis 30 ans. Ils ont dit que pour la première fois, ils pouvaient aller dans un restaurant bondé et continuer à entendre leurs enfants, explique Robert Langer, professeur au MIT et co-fondateur de l'entreprise. « C'est très important pour eux. Évidemment, il reste encore beaucoup à faire, mais même le fait que vous puissiez aider un petit groupe de personnes m'impressionne vraiment.
Régénération des cellules ciliées (surlignée en rose). Photos avant et après l'administration du médicament. Image : Hinton AS, Yang-Hood A, Schrader AD, Loose C, Ohlemiller KK, McLean WJ, MIT
Oreille interne humaine (cochlée) remplieliquide. Les ondes sonores provoquent des vibrations qui sont captées par les cellules ciliées. À une extrémité de ces cellules se trouvent des microvillosités (stéréocils) qui flottent dans le liquide et sont sensibles au mouvement. Les vibrations des stéréocils entraînent la formation de signaux électriques par les cellules, qui passent le long du nerf jusqu'au cerveau.
Les cellules ciliées meurent lorsqu'elles sont exposées à des bruits fortsbruits, en raison du vieillissement ou sous l’influence de médicaments, tels que certains types de chimiothérapie et d’antibiotiques. La perte cellulaire entraîne le développement d’une surdité de perception, la cause la plus fréquente de perte auditive. Étant donné que l'oreille humaine ne régénère pas les cellules ciliées, la perte auditive est dans ce cas irréversible.
Selon l'ONU, plus de 5 % de la population mondiale, soit environ430 millions de personnes ont besoin d'une rééducation pour résoudre le problème de la surdité « invalidante ». Les projections de l'organisation montrent que d'ici 2050, 2,5 milliards de personnes auront des problèmes d'audition, dont au moins 700 millions auront besoin d'un traitement.
</ p>Les fondateurs de Frequency Therapeutics pensent que leur approche de traitement proposée, l'attaque chimique des cellules progénitrices, peut être appliquée aux thérapies régénératives dans d'autres domaines.
Les tissus de tout le corps contiennent des cellules progénitrices, nous voyons donc une vaste gamme d'applications. Nous croyons que c'est l'avenir de la médecine régénérative
Chris Luz, scientifique en chef et co-fondateur de Frequency Therapeutics
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