Des chercheurs du Gladstone Institute et de l'Université de Californie à San Francisco ont développé un nouveau
Le système d'édition de gènes CRISPR-Cas9 a montréson efficacité dans de nombreuses études. Il vous permet de désactiver, de supprimer ou de remplacer des sections individuelles de gènes. La technologie a traditionnellement utilisé des vecteurs viraux pour transférer l'ADN nécessaire (matrice) - les coquilles de virus sans leurs composants pathogènes. Un inconvénient majeur de la technologie est qu'il est difficile pour les scientifiques de contrôler exactement où le bon matériau sera inséré, ce qui a conduit à de multiples mutations latérales.
Dans leurs travaux, les scientifiques utilisent desL'ADN et la même protéine Cas9, qui agit comme des ciseaux, coupant la molécule aux bons endroits. En 2015, les auteurs des travaux ont démontré pour la première fois la possibilité d'insérer de courtes matrices d'ADN dans des cellules immunitaires sans vecteurs viraux à l'aide d'un champ électrique. De nouveaux travaux ont combiné cette technologie en utilisant la protéine Cas9.
L'étude a montré que la nouvelle méthode de gènel'édition simplifie la réingénierie d'un grand nombre de cellules à des fins thérapeutiques. Dans ce cas, l'efficacité atteint 80-90%. En conséquence, les scientifiques ont pu générer rapidement et efficacement suffisamment de cellules CAR-T (cellules T génétiquement modifiées).
Les cellules créées peuvent être utilisées pour lutter contrele myélome multiple, le cancer du sang, et de réécrire la séquence des gènes dont les mutations peuvent conduire à des maladies immunitaires héréditaires rares.
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