À mesure que les technologies d’édition génétique utilisant CRISPR progressent, les scientifiques ont de plus en plus besoin de moyens pour
Des médecins du Broad Institute et du Brigham and Women's Hospital ont déclaré dans une nouvelle étude avoir trouvé des molécules capables de bloquer rapidement et en toute sécurité le processus d'édition génétique à l'aide de CRISPR.
Selon l'auteur principal de la nouvelle étudeAmita Chodie, dans des travaux similaires, d'autres scientifiques recherchent des inhibiteurs CRISPR parmi les grandes protéines, alors que ce groupe de médecins se concentre sur l'exploration des possibilités d'utilisation d'objets synthétiques de faible poids moléculaire.
Dans le cadre de l'étude, les scientifiques ont rassemblé une plate-formepour le dépistage, qui peut mesurer avec précision l'activité de l'enzyme CRISPR à l'intérieur de la cellule. Le réseau de neurones a analysé plus de 15 000 composés biologiques potentiels et leurs réactions au CRISPR afin d'identifier les plus efficaces pour l'inhibition.
Barre latérale
Un composé, BRD0539, a puinhiber l'enzyme Cas9 et la dissocier de l'ADN. Son activité était fortement dose-dépendante, ce qui permettra à l'avenir de contrôler presque directement le degré d'inhibition. De plus, le BRD0539 s’est révélé stable dans le plasma et facilement éliminé du sang.
Les scientifiques notent que, bien que les molécules ne puissent pas être utilisées dans les essais cliniques, la génétique n’a que commencé à étudier l’utilisation de BRD0539 dans le processus d’inhibition.