Le syndrome du X fragile, la drépanocytose, la bêta-thalassémie et d'autres maladies sont
Selon Humin Zhao, professeur de chimie etEn génie biomoléculaire de l'Université de l'Illinois à Urbana-Champaign, qui a dirigé la nouvelle étude, la découverte confirme qu'une gamme plus large d'outils d'édition du génome est nécessaire pour couvrir toutes les parties du génome.
«CRISPR est un outil très puissant qui a révolutionné le génie génétique», explique Zhao. "Mais il a encore quelques limites."
Zhao et ses collègues ont utilisé du fluorescentmicroscopie à molécule unique pour observer directement le fonctionnement de deux outils d'édition du génome dans des cellules vivantes de mammifères. Les marqueurs fluorescents ont permis aux chercheurs de mesurer le temps nécessaire à CRISPR et TALEN pour se déplacer le long de l'ADN, ainsi que de détecter et de découper des régions cibles.
"Nous avons constaté que CRISPR fonctionne mieuxdans les régions moins vulnérables du génome, mais TALEN peut mieux accéder à ces gènes dans la région hétérochromatique que CRISPR, a déclaré Zhao. "Nous avons également constaté que TALEN pouvait avoir une efficacité d'édition supérieure à celle de CRISPR." Il peut couper l’ADN et ensuite apporter des modifications plus efficacement. »
Au total, TALEN était cinq foisplus efficace que CRISPR dans plusieurs expériences. Dans tous les cas, les résultats conduiront à des approches améliorées pour cibler différentes parties du génome, conclut Zhao: "Soit nous pouvons utiliser TALEN pour certaines applications, soit nous pouvons essayer d'améliorer les performances de CRISPR avec de l'hétérochromatine."
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Université de l'Illinois à Urbana-Champaign, UIUC- le plus grand des campus de l'Université de l'Illinois. Fondé en 1867. Situé dans les villes fusionnées d'Urbana et de Champaign dans le centre de l'Illinois, aux États-Unis.
Hétérochromatine - zones de chromatine qui sont dans un état condensé (compact) pendant le cycle cellulaire. Une caractéristique de l'ADN hétérochromatique est sa transcriptibilité extrêmement faible.
Nucléases effectrices de type activateurLes nucléases effectrices de type activateur de transcription, les TALEN, sont des enzymes de restriction qui peuvent être conçues pour couper des séquences d'ADN spécifiques.
CRISPR - locus spéciaux de bactéries et archées,consistant en séquences répétitives droites séparées par des séquences uniques. Les espaceurs sont empruntés à des éléments génétiques étrangers que la cellule a rencontrés.
Cas9 (protéine 9 associée à CRISPR,La protéine associée à CRISPR) est une endonucléase guide contrôlée par ARN associée au système immunitaire adaptatif CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats) chez un certain nombre de bactéries, en particulierStreptococcus pyogenes.S. pyogenesutilise Cas9 pour stocker, inspecter et couper l'ADN étranger, tel que l'ADN de bactériophage ou de plasmide.