Les objectifs du génie génétique moderne
Le gouvernement russe dans la feuille de route pour le développement des biotechnologies et
Ils essaient déjà de mettre en œuvre cette idée à l'étranger:à l'Académie des Sciences des États-Unis, la possibilité d'éditer des cellules germinales et des embryons sous le contrôle le plus strict et à des fins médicales. Par exemple, pour lutter contre les maladies qui causent des incapacités. Les États-Unis comprennent que le développement de la technologie est inévitable, ainsi que des changements dans le génome du sperme, des cellules souches et autres dans un avenir prévisible. En Chine, cette idée a déjà été résolue au niveau de l'État: en 2016, des changements ont été apportés au génome d'un adulte - ils ont transplanté des cellules immunitaires pour soigner le cancer du poumon.
Le génie génétique moderne se bat pour la victoiresur les maladies oncologiques: la plupart des médicaments de thérapie génique développés sont spécifiquement axés sur le traitement du cancer. Il est possible que les premières applications de la technique d'édition du génome soient précisément sur des patients présentant des stades incurables de cancer. En outre, il existe des maladies graves du système hématopoïétique (hémophilie, thalassémie et autres) - CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals travaillent déjà avec eux, modifiant les cellules souches de la moelle osseuse.
De plus, le problème ne réside pas seulement dans la complexité.développement du traitement, mais aussi du coût de la thérapie. Des moyens de vaincre le cancer émergent, mais ils sont coûteux: à la fois pour le fabricant (coûts de mise à l'échelle élevés) et pour le consommateur. Par conséquent, il est nécessaire de rechercher des méthodes alternatives qui seront plus accessibles.
Dernières avancées scientifiques
La plus grande percée de la décennie a été le systèmeCRISPR / Cas9, pour lequel ses créatrices Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier ont reçu le prix Nobel de chimie en 2020. CRISPR / Cas9 est une méthode d'édition du génome de haute précision qui vous permet de modifier les gènes de micro-organismes vivants, y compris les humains. Et avec son aide, il y a des chances de créer des méthodes de lutte contre le VIH et d'autres maladies, qui aujourd'hui ressemblent à une phrase.
Des scientifiques du monde entier ont commencé à expérimenterCRISPR / Cas9, mais l'histoire la plus bruyante (et en même temps importante pour le monde) s'est déroulée en Chine. En 2018, des enfants génétiquement modifiés sont nés - les filles Lulu et Nana. Le zygote a été obtenu par FIV (fécondation in vitro), génétiquement modifié avec CRISPR / Cas9 et implanté dans l'utérus de la femme qui a donné naissance aux filles. Il est possible d'argumenter longtemps sur l'éthique de l'expérience et la modification des personnes (dans de nombreux pays, la modification des gènes de l'embryon est interdite en raison de conséquences imprévues pour le pool génétique), mais on ne peut nier que le l'expérience est d'une grande importance pour la science.
ADN Zygote modifié pour essayerpour exclure la survenue d'une infection par le VIH (dont le père avait), ainsi que la variole et le choléra par excision du gène CCR5. Il est à noter que l'histoire s'est déroulée à la veille du deuxième sommet international consacré à l'édition du génome humain, où le public a discuté: est-il temps de permettre aux gens de s'éditer eux-mêmes et comment. Si la méthode d'utilisation de CRISPR / Cas9 dans les embryons obtient toujours l'approbation du gouvernement (et il ne s'agit pas seulement de la Chine), il deviendra enfin possible d'avoir des enfants en bonne santé grâce à la FIV, même si les parents (l'un ou les deux) ont des mutations. Les expériences de 2017 n'ont montré aucun «effet secondaire» de CRISPR / Cas9 chez la souris, le singe et 300 embryons humains, mais il est encore trop tôt pour affirmer leur innocuité absolue.
Réalisation scientifique moins résonnante - en 2019année dans la revue Optics Letters est paru un article sur le développement d'un nouveau capteur pour la détection d'un biomarqueur de l'oncologie (protéine S100A4) dans l'urine. La particularité de cette technologie réside dans la haute sensibilité du capteur: il peut détecter la présence d'un cancer même avec une faible concentration des biomarqueurs correspondants. De plus, cette technologie peut être mise à l'échelle pour une utilisation de masse à un coût inférieur à celui des capteurs qui existaient jusque-là - ils étaient trop volumineux et coûteux à intégrer dans des dispositifs de surveillance régulière de l'état du patient. La technologie est basée sur une micropuce optique avec des sondes qui se lient au biomarqueur de la protéine S100A4 dans un échantillon d'urine. Ensuite, les décalages de fréquence du laser dans la puce sont surveillés et la présence de cancer est déterminée.
Des startups leaders dans le domaine de la génétique
Aux USA en 2008, l'invention de l'année était le serviceTest ADN de la startup 23andMe. La société a fait tourner les esprits, comme Apple l'a fait avec l'iPhone l'année précédente: 23andMe a lancé la révolution de la génomique personnelle. Le typage ADN est devenu disponible pour tous ceux qui ont acheté un kit spécial. Cela s'est avéré important pour planifier les grossesses: les tests ont permis de voir des mutations chez l'enfant à naître (à partir des gènes des parents) et d'exclure le risque d'avoir un enfant atteint de maladies pouvant conduire à son handicap.
En Russie, après le succès de 23andMe, ils ont commencé à apparaîtrestartups similaires. Par exemple, « Genoanalitika », qui a été l’un des premiers sur notre marché à proposer des tests ADN. Mais plus connue est la startup Genotek, qualifiée de leader de la génomique commerciale. L'entreprise est apparue en 2010 sur la base de l'incubateur d'entreprises de l'Université d'État de Moscou, a commencé à travailler en coopération avec l'Académie des sciences de Russie et est devenue rentable dès la première année.
Aujourd'hui, Genotek travaille avec 71 pays, satisfaisantrecherche pour cliniques et clients privés. Le développement le plus connu de Genotek est un test ADN, à l'aide duquel la procédure de génotypage est effectuée. Le client transfère le biomatériau (échantillon de salive) au laboratoire et voit le résultat dans son récit personnel: prédisposition à des maladies spécifiques, recommandations diététiques, réactions indésirables possibles à certains médicaments, et bien plus encore, y compris les pathologies héréditaires et les problèmes de conception. La société a également développé des tests PCR haute sensibilité pour COVID-19 pour la Russie et les pays de la CEI.
En plus des tests ADN classiques quisont proposés par plusieurs startups russes, il y en a aussi des plus ciblées. Par exemple, JVS Diagnostics développe un test qui détecte les tumeurs malignes à un stade précoce avec une précision de 90%. Il fonctionne avec le soutien de Skolkovo et a levé 400000 dollars en 2018 pour apporter le test aux masses. Un autre créneau étroit est l'étude des gènes qui influencent les maladies ophtalmiques. La startup Oftalmic le fait depuis 2008: elle propose 60 types de tests ADN pour diagnostiquer les problèmes oculaires. On ne sait rien des investissements attirés.
Il existe également des startups similaires en Europe:par exemple, Blueprint Genetics (Helsinki) propose des solutions de tests génétiques basées sur l'IA. La startup se concentre sur le diagnostic des maladies héréditaires en utilisant la plateforme CLINT AI et OS-Seq, une technologie de séquençage ciblé brevetée (un ensemble de méthodes pour déterminer la séquence nucléotidique des éléments dans une molécule d'ADN). Pour l'Europe, Blueprint est l'un des principaux fournisseurs de tests génétiques couvrant plus de 2 200 maladies dans 14 domaines, de la cardiologie à l'hématologie.
La startup britannique Freeline est allée ailleursdirection: il développe des méthodes de thérapie génique pour le traitement des maladies systémiques chroniques. En 2020, le projet a reçu 106 millions d'euros pour développer des solutions visant à traiter les maladies du foie considérées comme incurables et mal comprises. À l'avenir, la startup prévoit d'étendre son programme de traitement de l'hémophilie, de la maladie de Fabry et de la maladie de Gaucher. Tous appartiennent à des maladies orphelines (rares), dont il y en a plus de 6 000 dans le monde, mais seules quelques-unes se prêtent à une thérapie.
Prévisions de marché
L'une des tendances émergentes que les analystesprédire le développement futur - c'est le leadership de la région Asie-Pacifique. La stimulation du développement actif doit être donnée par des développements pour la prise en charge des maladies: à la fois prévention et traitement (ou ralentissement de la progression). En outre, la médecine personnalisée continuera de prendre de l'ampleur - ce qui est apparu grâce aux entreprises qui proposent des tests ADN au grand public.
Les leaders restent 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies et Veritas Genetics, qui commercialisent leurs développements. Jusqu'en 2017, seuls les médecins spécialistes avaient accès aux tests, et maintenant des études similaires sont en cours pour le consommateur de masse. Aussi, Veritas Genetics a commencé à effectuer le séquençage génomique des nouveau-nés en 2017 en Chine pour la détection précoce de pathologies sévères: le test peut rapporter près d'un millier de maladies. Certes, il coûte 1,5 mille dollars et ses résultats continuent d'être remis en question trois ans plus tard.
Les experts nationaux sont convaincus que le plus procheL'avenir de la génétique est le développement actif de méthodes de traitement de l'oncologie et des maladies neurodégénératives. Désormais, les efforts de la plupart des entreprises du segment MedTech et BioTech se concentrent sur la recherche de la séquence d'ADN dans les cellules cancéreuses, leurs changements et la recherche de méthodes de traitement individuelles pour une tumeur spécifique. Les premiers médicaments ont commencé à faire leur apparition sur le marché, et ils seront plus nombreux. Il est possible que la technologie d'utilisation de cellules génétiquement modifiées en médecine soit étendue, et tout comme les antibiotiques ont rendu plus d'une douzaine de maladies mortelles guérissables au XXe siècle, le cancer et les maladies neurodégénératives cesseront également de sonner comme une phrase.
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