Prije dvije godine Olager je redovito bio hospitaliziran: njegova je bolest uzrokovala nepredvidivo
“Nisam očekivao da će promjene biti tako dramatične i gotovo trenutne”, komentira Olager rezultate terapije. “Stvarno izgleda kao čudo.”
Tehnologija koja je promijenila Olagerov život, prema znanstvenimrelativno mlad. Prije 10 godina mala skupina znanstvenika objavila je skroman rad koji opisuje jednostavan, ali snažan izum za rezanje specifičnih sekvenci DNK. Ovo je postalo poznato kao CRISPR uređivanje gena.
Danas, deseci biotehnoloških tvrtkigraditi svoje poslovanje na potencijalu CRISPR-a. U razvoju CRISPR terapije, najnaprednijim kliničkim ispitivanjima, uključujući i ono koje je prošao Olager, bostonske tvrtke imaju ključnu ulogu.
“Klinički razvoj stvarnonevjerojatno,” rekao je Feng Zhang, znanstvenik koji je izumio uređivanje gena CRISPR u svom laboratoriju na Broad institutu Harvarda i MIT-a.
Crispr Therapeutics i Vertex Pharmaceuticals,koji su napravili istu "infuziju" koja je izliječila Olagera, planiraju predati svoju CRISPR terapiju Upravi za hranu i lijekove kasnije ove godine na registraciju.
Ranije ovog mjeseca Crispr i Vertex su to najavilisvih 31 osoba s anemijom srpastih stanica koje su primile liječenje više ne doživljavaju teške napade boli. "Bio bih sretan kad bih imao malo manje bolova i manje hospitalizacija", rekao je Olager. Ali rezultat je u potpunosti nadmašio moja očekivanja.”
Anemija srpastih stanica uzrokovana je mutacijomgen za hemoglobin, protein koji prenosi kisik u krvi. Kako bi riješili ovaj problem, znanstvenici su prikupili Olagerovu krv, upotrijebili CRISPR kako bi pokrenuli proizvodnju takozvanog fetalnog hemoglobina koji svi proizvodimo u djetinjstvu, a zatim ponovno ubrizgali krvne stanice natrag u njegovo tijelo.
U drugom ispitivanju iste terapijeuređivanje gena za sličan krvni poremećaj zvan beta talasemija, 42 od 44 osobe koje su primile liječenje više nisu trebale transfuziju krvi koja im je bila potrebna da ostanu zdravi. Drugo dvoje ljudi zahtijeva mnogo manje transfuzija krvi nego prije.
Čitaj više:
Svemirska sonda je letjela 200 km od Merkura. Pogledaj što je vidio
Znanstvenici otkrivaju kako vitamini utječu na pojavu raka
Kineska kaciga za čitanje misli zvuči alarm kada osoba vidi porno sadržaj