Исследователи использовали технику редактирования, основанную на ферменте никаза. Эта эндонуклеаза в
Istraživači objašnjavaju da u mnogim slučajevima,ljudi s genetskim poremećajima imaju različite mutacije u svojim kromosomima naslijeđene od roditelja. To znači da će često mutacija na jednom kromosomu imati "zdravu" funkcionalnu sekvenciju na drugom kromosomu.
Uništavanjem jednog od lanaca DNK koji sadrži štetnu mutaciju, znanstvenici pokreću mehanizam popravka koji kao osnovu koristi "zdravi" dio naslijeđen od drugog roditelja.
Shema pokusa.Lijevo: Uređivanje s Cas9 može rezultirati oporavkom, ali može uzrokovati mutacije. Desno: korištenje nikaze dovodi do učinkovitije korekcije gena i odsutnosti mutagenih fenomena. Izvor: Guichard, Bier, UC San Diego
Kako biste testirali učinkovitost svoje tehnologije,istraživači su koristili Drosophilu. Obično ove vinske mušice imaju jarko crvene oči. Znanstvenici su uređivanjem gena potisnuli proizvodnju crvenog pigmenta i stvorili mutante s bijelim očima. Zatim su u nizu eksperimenata biolozi pokušali vratiti izvornu boju očiju pomoću CRISPR-a.
Rezultati su pokazali da uređivanje sanickase se pokazao još učinkovitijim od klasičnog Cas9. Jednostruki rez rezultirao je visokom razinom uklanjanja crvenih očiju gotovo na razini s normalnim (ne mutiranim) zdravim mušicama. Uspjeh u obnavljanju izvorne varijante gena bio je 50-70% za nikazu, dok je 20-30% za Cas9 dvolančano cijepanje. U isto vrijeme, za razliku od klasičnog pristupa, nikaza nije uzrokovala mutacije izvan cilja.
Značajna prednost ovog pristupa je njegovajednostavnost. Temelji se na vrlo malom broju komponenti, a lomovi DNK su "nježni", za razliku od Cas9 koji proizvodi potpune lomove DNK, često popraćene mutacijama.
Ethan Beer, profesor na UC San Diego i koautor studije
Autori napominju da se još ne zna hoće litehnologija također dobro funkcionira u ljudskim stanicama. Vjeruju da je potrebno više istraživanja i da će možda biti potrebna određena prilagodba metode za rad s ljudima.
Čitaj više:
Crna rupa u galaksiji dokazala je da je Einstein bio u pravu. Glavna stvar
"James Webb" pokazat će svemir prije Velikog praska: astronomi na pragu globalnog otkrića
Pogledajte nebeski "Titanic" koji će raditi na nuklearnu energiju