Gel za liječenje ljudi leptira prošao je završnu fazu testiranja

Rezultati završne faze kliničkih ispitivanja pokazali su da gel koji sadrži DNK pomaže u ozdravljenju

rane bolesnika s buloznom epidermolizom(sindrom leptira) i spriječiti daljnje oštećenje kože. Mogućnost korištenja nove terapije razmatra američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) i mogla bi biti odobrena već početkom sljedeće godine.

B-VEC Therapy Gel je dizajniran za liječenjepodvrsta sindroma leptira poznata kao distrofična bulozna epidermoliza. Uzrokovana je mutacijama u genu COL7A1. On kodira vrstu kolagena, točnije protein nalik užetu koji pomaže pričvrstiti vanjski sloj kože na onaj ispod. Osobama s distrofičnom buloznom epidermolizom nedostaje ta stabilizacija, pa im se slojevi kože taru jedan o drugi i stvaraju mjehuriće.

Gel isporučuje radne kopije gena COL7A1izravno u oštećenu kožu pacijenata. Sadrži virus herpesa modificiran tako da se ne može replicirati u ljudskim stanicama i nosi dvije kopije COL7A1. Istraživači primjećuju da je herpes vrlo prikladan za takvu terapiju: može izbjeći imunitet i nositi velike fragmente DNK.

Dermatolozi liječe ranu kod bolesnika s buloznom epidermolizom. Slika: Mark Hanlon, Stanford Medicine

Tijekom ispitivanja, 28 pacijenata je primilo geljedna od rana jednom tjedno oko šest mjeseci, a druga rana slične veličine tretirana je placebo gelom. Nakon tri mjeseca, 71% rana liječenih B-VEC-om potpuno je zacijelilo u usporedbi s 20% rana liječenih placebom. Osim toga, učinak izloženosti trajao je do šest mjeseci, sprječavajući stvaranje novih rana.

Bulozna epidermoliza ili sindrom leptira jerijetka genetska bolest kod koje je ljudska koža izrazito osjetljiva na vanjske utjecaje. Kod najmanjeg oštećenja i manjih ozljeda na njemu se stvaraju mjehurići i erozije. Trenutno nema odobrenih tretmana. Dok se mjehurići na koži razvijaju, liječnici liječe samo simptome. To uključuje čišćenje rana na koži, njihovo premazivanje mastima i zavojima te svakodnevno mijenjanje zavoja.

Rane pacijenta često se ponovno otvaraju tijekomzacjeljuje i može ostati otvoren mjesecima ili čak godinama. Kronične rane i nakupljanje ožiljnog tkiva dovode pacijente u opasnost od infekcija opasnih po život, deformiteta udova i karcinoma skvamoznih stanica kože.

Istraživači napominju da je tijekom ispitivanja gel primijenjen u kliničkom okruženju, ali kada ga FDA odobri, može se koristiti samostalno kod kuće prilikom mijenjanja obloga.

Čitaj više:

Postoji li znanost u ekstremnim uvjetima? Odgovaramo u brojkama

Znanstvenici su otkrili tko je imao koristi od smrti dinosaura

Pogledajte fotografiju Zemlje iz svemira: napravio ju je prvi privatni modul