Istraživači sa Sveučilišta Kalifornija u San Franciscu razvili su novu terapiju za liječenje
Istraživači su liječilivlastitih matičnih stanica djece umjesto tradicionalne transplantacije koštane srži srodnog darivatelja. Ovaj pristup smanjuje količinu kemoterapije koja se daje prije transplantacije.
Svih 10 pacijenata koji su sudjelovali u studijinjihove vlastite matične stanice s ispravljenim Artemis genom su transfuzirane. Nakon 12 tjedana sva su djeca počela stvarati vlastite T i B stanice – limfocite odgovorne za imunološki odgovor. U godinu dana kod četvero djece potpuno se obnovio T-stanični imunitet, a dvije godine kasnije - B-stanični imunitet.
Dodatnih pet sudionika studije doživjelo je značajna poboljšanja u usporedbi s alternativnim terapijama. Samo je jednom pacijentu bila potrebna druga transplantacija koštane srži.
Tijek njihove bolesti već sada je puno bolji nego kod konvencionalnog liječenja. Nikada nisam vidio takve rezultate ni kod jedne druge djece. Ovo je odlično.
Mort Cowan, koautor studije
Jedan od liječenih pacijenata. Fotografija: Barbara Ries, UCSF
Svi pacijenti koji su sudjelovali u studijidijagnosticiran jedan od tipova teške kombinirane imunodeficijencije - DCLRE1C/Artemis deficijencija. Bolest je povezana s nedostatkom DCLRE1C/Artemis gena. Bez ovog gena djetetovo tijelo ne može popraviti DNK ili proizvesti antitijela.
Tradicionalno za liječenje ove bolestikoristi se za transplantaciju koštane srži. Ali transplantacija čak i od bliskog rođaka uzrokuje ozbiljne komplikacije: odbacivanje presađenih stanica, reakciju imuniteta donatora protiv djeteta i druge. Sve te komplikacije mogu dovesti do smrti nakon transplantacije.
Čitaj više:
Prvi materijal te vrste podnosi 'projektile' koji putuju brzinom zvuka
Udarni val sa Sunca otvorio je pukotinu u Zemljinom magnetskom polju
17-godišnji inženjer osmislio je motor bez magneta: može se koristiti u električnim vozilima