MIT je smislio kako sigurno "ubaciti" nekoliko gena u DNK odjednom

Znanstvenici s Massachusetts Institute of Technology razvili su novi gen

uređivanje koje može rezatineispravne gene i sigurno ih zamijeniti novima. Koristeći ovu metodu, istraživači su zamijenili gene do 36.000 parova baza DNK u nekoliko vrsta ljudskih stanica, kao i stanica mišje jetre. Tehnologija će pomoći u liječenju bolesti s velikim brojem mutacija, na primjer, cistične fibroze.

Predložena metoda kombinira prethodnuistraživanja u genetičkom inženjerstvu i biologiji mikroorganizama. Konkretno, istraživači koriste tehnologiju ciljanja CRISPR-Cas9, molekule bakterijskog obrambenog sustava i enzime koje virusi koriste za inficiranje bakterija.

Tehnologija CRISPR-Cas9 pokazala je učinkovitost uproces uređivanja gena. Sastoji se od enzima za rezanje DNK koji se zove Cas9 i kratkog lanca RNK koji usmjerava enzim u određenu regiju genoma, govoreći Cas9 gdje da presječe. Nedostatak ove metode je što višestruki prekidi u dvolančanoj DNK uzrokuju mutacije koje mogu dovesti do nuspojava.

Znanstvenici su koristili integraze, enzime kojibakteriofagi (virusi) koriste se za umetanje svog genetskog materijala u bakterijske stanice - kako bi se stvorila metoda koja ne zahtijeva puno razbijanja DNK. 

U svom su radu istraživači koristiliserin integraze, koje mogu umetnuti ogromne fragmente DNA, veličine do 50 000 parova baza. Ovi enzimi ciljaju na specifične sekvence u genomu, poznate kao mjesta pričvršćivanja, koja funkcioniraju kao "slijetanje". Kada pronađu pravo mjesto slijetanja u genomu domaćina, vežu se za njega i integriraju svoj teret u DNK.

Shematski prikaz metode PASTE. Slika: Matthew T. N. Yarnall et al., Nature Biotechnology

Metoda koju su istraživači nazvali PASTE,koristi enzim Cas9, koji napravi jedan rez na pravom mjestu i umetne "sletnu podlogu" koja se sastoji od samo 46 parova baza DNK. Ovo umetanje može se provesti bez prekidanja DNK: prvo se jedan lanac molekule mijenja uz pomoć spojene reverzne transkriptaze, a zatim drugi, komplementaran s njim. Nakon "ponovne sadnje" malog dijela, znanstvenici pokreću integrazu koja se veže na njega i prirodno ubacuje dugi dio DNK.

U nizu eksperimenata znanstvenici su pokazali da onimože koristiti PASTE za umetanje gena u nekoliko vrsta ljudskih stanica, uključujući stanice jetre, T stanice i limfoblaste (nezrele bijele krvne stanice). Testirali su sustav isporuke s 13 različitih korisnih gena, uključujući one koji bi mogli biti terapijski korisni, te su ih uspjeli umetnuti na devet različitih mjesta u genomu. Istovremeno se pokazalo da je broj neželjenih umetaka beznačajan.

Čitaj više:

Krave su hranili konopljom i provjeravali što je s njihovim mlijekom

Proglašena glavna opasnost lunarne misije "Artemis"

Stvorio navigacijski sustav koji je precizniji od GPS-a