Precizna tehnologija za uređivanje gena razvijena za liječenje melonoma i raka krvi

Istraživači s Instituta Gladstone i Kalifornijskog sveučilišta u San Franciscu razvili su novi

tehnologija uređivanja gena pomoću CRISPR-Cas9.Predložena metoda ne koristivirusi i omogućuje uvođenje dugih niti DNA s velikom preciznošću.

Sustav za uređivanje gena CRISPR-Cas9 pokazao jenjegova učinkovitost u mnogim studijama. Omogućuje vam isključivanje, brisanje ili zamjenu pojedinačnih dijelova gena. Tehnologija tradicionalno koristi virusne vektore za prijenos potrebne DNK (matrice) - ljuske virusa bez njihovih patogenih komponenti. Ključni nedostatak tehnologije je to što je znanstvenicima teško kontrolirati gdje će točno biti umetnut pravi materijal, što je dovelo do višestrukih sporednih mutacija.

U svom radu znanstvenici koriste jednolančaniDNK i isti Cas9 protein, koji se ponaša poput škara, režući molekulu na pravim mjestima. Još 2015. godine autori rada prvi su put demonstrirali mogućnost umetanja kratkih DNK šablona u imunološke stanice bez virusnih vektora pomoću električnog polja. Novi rad je kombinirao ovu tehnologiju koristeći Cas9 protein.

Studija je pokazala da nova metoda genuređivanje pojednostavljuje reinženjering velikog broja stanica u terapeutske svrhe. U ovom slučaju učinkovitost doseže 80-90%. Kao rezultat toga, znanstvenici su uspjeli brzo i učinkovito generirati dovoljno CAR-T stanica (genetski modificiranih T stanica).

Stvorene stanice mogu se koristiti za borbu protivmultipli mijelom, rak krvi, te prepisati slijed gena čije mutacije mogu dovesti do rijetkih nasljednih imunoloških bolesti.

Čitaj više:

Sunčeva pjega veličine Zemlje naraste 10 puta u 2 dana: usmjerena je prema nama

Ovo je "blizanac" Zemlje u prošlosti: nedaleko od nas pronađen je jedinstveni planet-ocean

Od tijela do usta: znanstvenici su shvatili odakle su došli zubi