Kako tehnologije za uređivanje gena pomoću CRISPR-a napreduju, znanstvenici sve više trebaju načine da
Liječnici s Broad Instituta i Brigham and Women's Hospital rekli su u novoj studiji da su pronašli molekule koje mogu sigurno i brzo blokirati proces uređivanja gena pomoću CRISPR-a.
Prema riječima glavnog autora nove studijeAmita Chodie, u sličnim radovima, drugi znanstvenici traže CRISPR inhibitore među velikim proteinima, dok je ova skupina liječnika usmjerena na istraživanje mogućnosti korištenja sintetičkih niskomolekularnih objekata.
Kao dio studije, znanstvenici su prikupili platformuza skrining, koji može točno mjeriti aktivnost CRISPR enzima unutar stanice. Neuralna mreža analizirala je više od 15 tisuća potencijalnih bioloških spojeva i njihove reakcije na CRISPR kako bi identificirali najučinkovitije za inhibiciju.
incut
Jedan spoj, BRD0539, uspio jeinhibiraju enzim Cas9 i odvajaju ga od DNK. Njegova aktivnost bila je jako ovisna o dozi, što će u budućnosti omogućiti gotovo izravnu kontrolu stupnja inhibicije. Osim toga, utvrđeno je da je BRD0539 stabilan u plazmi i lako se uklanja iz krvi.
Znanstvenici primjećuju da se molekule ne mogu koristiti u kliničkim ispitivanjima, jer su genetike tek počele istraživati uporabu BRD0539 u procesu inhibicije.