Ciljevi suvremenog genetskog inženjeringa
Ruska vlada u planu razvoja biotehnologije i
Ovu ideju već pokušavaju provesti u inozemstvu:u Američkoj akademiji znanosti dopuštaju mogućnost uređivanja zametnih stanica i zametaka pod najstrožom kontrolom i u medicinske svrhe. Primjerice, za borbu protiv bolesti koje uzrokuju invaliditet. Sjedinjene Države razumiju da je razvoj tehnologije neizbježan, kao i promjene u genomu sperme, matičnih stanica i drugih u doglednoj budućnosti. U Kini je ta ideja već riješena na državnoj razini: 2016. godine izvršene su promjene u genomu odrasle osobe - transplantirali su imunološke stanice kako bi izliječili rak pluća.
Suvremeni genetski inženjering bori se za pobjeduo onkološkim bolestima: većina razvijenih lijekova za gensku terapiju usmjerena je posebno na liječenje raka. Moguće je da će prve primjene tehnike uređivanja genoma biti upravo na pacijentima s neizlječivim stadijima karcinoma. Osim toga, postoje ozbiljne bolesti hematopoetskog sustava (hemofilija, talasemija i druge) - CRISPR Therapeutics i Vertex Pharmaceuticals već rade s njima, mijenjajući matične stanice koštane srži.
Uz to, problem nije samo u složenosti.razvoj liječenja, ali i u cijeni terapije. Pojavljuju se načini za pobjedu od raka, ali oni su skupi: i za proizvodnu tvrtku (visoki troškovi skaliranja) i za potrošača. Stoga je potrebno tražiti alternativne metode koje će biti pristupačnije.
Najnovije znanstveno dostignuće
Najveći proboj desetljeća bio je sustavCRISPR / Cas9, za koji su njegovi tvorci Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier dobili Nobelovu nagradu za kemiju 2020. godine. CRISPR / Cas9 visoko je precizna metoda uređivanja genoma koja vam omogućuje promjenu gena živih mikroorganizama, uključujući ljude. A uz njegovu pomoć postoje šanse za stvaranje metoda borbe protiv HIV-a i drugih bolesti, koje danas zvuče poput rečenice.
Znanstvenici širom svijeta počeli su eksperimentiratiCRISPR / Cas9, ali najglasnija (i istovremeno važna za svijet) priča dogodila se u Kini. 2018. godine rođena su genetski modificirana djeca - djevojčice Lulu i Nana. Žigota je dobivena IVF-om (in vitro gnojidba), genetski izmijenjena s CRISPR / Cas9 i ugrađena u maternicu žene koja je rodila djevojčice. Moguće je dugo raspravljati o etici eksperimenta i modificiranju ljudi (u mnogim je zemljama uređivanje gena embrija zabranjeno zbog nepredviđenih posljedica za genski fond), ali ne može se poreći da eksperiment je od velike važnosti za znanost.
DNA zigote uređena za isprobavanjekako bi se isključila pojava HIV infekcije (koju je otac imao), kao i malih boginja i kolere izrezivanjem gena CCR5. Znakovito je da se priča odvijala uoči Drugog međunarodnog summita posvećenog uređivanju ljudskog genoma, na kojem je publika raspravljala: je li vrijeme da se ljudima dopusti da se uređuju i kako. Ako metoda upotrebe CRISPR / Cas9 u embrionima i dalje dobije odobrenje vlade (a ne radi se samo o Kini), napokon će postati moguće imati zdravu djecu putem IVF-a, čak i ako roditelji (jedan ili oba) imaju mutacije. Eksperimenti 2017. nisu pokazali nikakve "nuspojave" CRISPR / Cas9 na miševima, majmunima i 300 ljudskih embrija, ali još je prerano za njihovu apsolutnu sigurnost.
Manje zvučno znanstveno dostignuće - 2019godine u časopisu Optics Letters pojavio se članak o razvoju novog senzora za otkrivanje biomarkera onkologije (protein S100A4) u mokraći. Osobitost ove tehnologije leži u visokoj osjetljivosti senzora: može otkriti prisutnost raka čak i uz nisku koncentraciju odgovarajućih biomarkera. Uz to, ova se tehnologija može povećati za masovnu uporabu po nižoj cijeni od senzora koji su do tada postojali - bili su preveliki i skupi za integraciju u uređaje za redovito praćenje stanja pacijenta. Tehnologija se temelji na optičkom mikročipu s sondama koje se vežu na proteinski biomarker S100A4 u uzorku urina. Zatim se prate frekvencijski pomaci lasera u čipu i utvrđuje prisutnost raka.
Vodeći startupi u genetici
U SAD-u je 2008. izum godine bila uslugaDNK testiranje od pokretanja 23andMe. Tvrtka je ljudima preokrenula misli, kao što je Apple to učinio s iPhoneom godinu ranije: 23andMe započeo je revoluciju osobne genomike. Tipizacija DNK postala je dostupna svima koji su kupili poseban komplet. To se pokazalo važnim za planiranje trudnoće: testovi su omogućili da se vide mutacije nerođenog djeteta (na temelju gena roditelja) i da se isključi rizik od rađanja djeteta s bolestima koje bi mogle dovesti do njegove invalidnosti.
U Rusiji su se nakon uspjeha 23andMe počeli pojavljivatisličnih startupa. Na primjer, “Genoanalitika” koja je među prvima na našem tržištu ponudila DNK testiranje. Ali poznatiji je startup Genotek, kojeg nazivaju liderom u komercijalnoj genomici. Tvrtka se pojavila 2010. godine na temelju poslovnog inkubatora Moskovskog državnog sveučilišta, počela je raditi u suradnji s Ruskom akademijom znanosti i već u prvoj godini postala je profitabilna.
Danas Genotek surađuje sa 71 državomistraživanje za klinike i privatne klijente. Najpoznatiji razvoj Genoteka je DNK test, uz pomoć kojeg se provodi postupak genotipizacije. Klijent prenosi biomaterijal (uzorak sline) u laboratorij i vidi rezultat na svom osobnom računu: predispozicija za određene bolesti, prehrambene preporuke, moguće nuspojave na određene lijekove i još mnogo toga, uključujući nasljedne patologije i probleme začeća. Tvrtka je također razvila PCR testove visoke osjetljivosti za COVID-19 za Rusiju i zemlje ZND-a.
Pored klasičnih DNK testova kojinudi nekoliko ruskih startupa, ima i usko fokusiranih. Na primjer, JVS Diagnostics razvija test koji otkriva zloćudne tumore u ranim fazama s točnošću od 90%. Djeluje uz potporu Skolkova, a 2018. je prikupio 400 000 USD kako bi test donio masi. Sljedeća uska niša je proučavanje gena koji utječu na oftalmološke bolesti. Startup Oftalmic to radi od 2008. godine: nudi 60 vrsta DNK testova za dijagnozu problema s očima. O privučenim investicijama se ništa ne zna.
Postoje i slični startupi u Europi:na primjer, Blueprint Genetics u Helsinkiju nudi rješenja genetskog testiranja na bazi umjetne inteligencije. Startup je usmjeren na dijagnosticiranje nasljednih bolesti pomoću platforme CLINT AI i OS-Seq, patentirane ciljane tehnologije sekvenciranja (skupa metoda za određivanje nukleotidnog slijeda elemenata u molekuli DNA). Za Europu je Blueprint jedan od vodećih dobavljača genetskih testova koji pokriva preko 2200 bolesti u 14 područja od kardiologije do hematologije.
Britanski startup Freeline otišao je drugdjesmjer: razvija metode genske terapije za liječenje kroničnih sistemskih bolesti. U 2020. godini projekt je dobio 106 milijuna eura za razvoj rješenja usmjerenih na liječenje bolesti jetre koje se smatraju neizlječivima i slabo se razumiju. U budućnosti startup planira proširiti svoj program liječenja hemofilije, Fabryjeve bolesti i Gaucherove bolesti. Svi oni pripadaju siročadi (rijetkim) bolestima, kojih u svijetu ima više od 6 tisuća, ali samo je nekoliko podložnih terapiji.
Tržišne prognoze
Jedan od novih trendova koji analitičaripredvidjeti daljnji razvoj - ovo je vodstvo azijsko-pacifičke regije. Poticaj za aktivan razvoj trebao bi dati razvoj za upravljanje bolestima: i prevencija i liječenje (ili usporavanje napredovanja). Uz to, personalizirana medicina nastavit će dobivati zamah - nešto što se pojavilo zahvaljujući tvrtkama koje puštaju DNK testove u mase.
Vođe ostaju 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies i Veritas Genetics, koji komercijaliziraju svoj razvoj. Do 2017. godine samo su medicinski stručnjaci imali pristup testovima, a sada se slična ispitivanja provode za masovnog potrošača. Također, Veritas Genetics počeo je provoditi genomsko sekvenciranje novorođenčadi 2017. godine u Kini za rano otkrivanje teških patologija: test može prijaviti gotovo tisuću bolesti. Istina, košta 1,5 tisuća dolara, a njezini se rezultati i dalje preispituju tri godine kasnije.
Domaći stručnjaci sigurni su da je najbližibudućnost genetike je aktivan razvoj metoda za liječenje onkologije i neurodegenerativnih bolesti. Sada su napori većine tvrtki u segmentu MedTech i BioTech usmjereni na proučavanje sekvence DNA u stanicama raka, njihove promjene i potragu za pojedinačnim metodama terapije za određeni tumor. Prvi su se lijekovi počeli pojavljivati na tržištu, a bit će ih još. Moguće je da će se tehnologija uporabe genetski modificiranih stanica u medicini povećati, i kao što su antibiotici učinili da je više od desetak fatalnih bolesti izlječivo u 20. stoljeću, rak i neurodegenerativne bolesti također će prestati zvučati poput rečenice.
Pogledajte i:
Stvorena je prva točna karta svijeta. Što nije u redu sa svima ostalima?
Najlujanije mjesto na Zemlji: zašto je prolaz Drake najopasniji put do Antarktike
Novi spoj urana ruši rekord u anomalnoj vodljivosti