Két évvel ezelőtt Olager rendszeresen kórházba került: betegsége kiszámíthatatlant okozott
„Nem számítottam rá, hogy a változások ilyen drámaiak és szinte azonnaliak lesznek” – kommentálja a terápia eredményét Olager. – Valóban csodának tűnik.
A technológia, amely megváltoztatta Olager életét, a tudományos szerintviszonylag fiatal. 10 évvel ezelőtt tudósok egy kis csoportja szerény cikket publikált, amelyben egy egyszerű, de hatékony találmányt írt le meghatározott DNS-szekvenciák vágására. Ez CRISPR génszerkesztés néven vált ismertté.
Ma több tucat biotechnológiai cégüzleti tevékenységüket a CRISPR lehetőségeire építik. A CRISPR terápia fejlesztésében a legfejlettebb klinikai vizsgálatok – köztük az Olager által végzett – kulcsszerepet játszanak a bostoni cégek.
„Valóban klinikai fejleményekcsodálatos” – mondta Feng Zhang, egy tudós, aki feltalálta a CRISPR génszerkesztést a Harvard Broad Institute és az MIT laboratóriumában.
Crispr Therapeutics és Vertex Pharmaceuticals,akik ugyanazt az „infúziót” készítették, amely meggyógyította Olagert, azt tervezik, hogy CRISPR-terápiájukat még ebben az évben benyújtják az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósághoz regisztráció céljából.
A hónap elején a Crispr és a Vertex bejelentette eztmind a 31 sarlósejtes vérszegénységben szenvedő ember, aki kezelésben részesült, már nem tapasztal súlyos fájdalomrohamokat. "Boldog lennék, ha egy kicsit kevesebb fájdalmat okoznék és kevesebb kórházi kezelésem lenne" - mondta Olager. De az eredmény teljesen felülmúlta az elvárásaimat.”
A sarlósejtes vérszegénységet egy mutáció okozzaA hemoglobin génje, a vérben oxigént szállító fehérje. A probléma megoldása érdekében a tudósok összegyűjtötték Olager vérét, a CRISPR segítségével beindították az úgynevezett magzati hemoglobin termelődését, amelyet mindannyian csecsemőkorban termelünk, majd a vérsejteket visszajuttatták a testébe.
Egy másik kísérletben ugyanazt a terápiát teszteltéka béta-talaszémia nevű hasonló vérbetegség génjeinek szerkesztése során a kezelésben részesült 44 ember közül 42-nek már nem volt szüksége az egészség megőrzéséhez szükséges vérátömlesztésre. Két másik embernek sokkal kevesebb vérátömlesztésre van szüksége, mint korábban.
Olvass tovább:
Az űrszonda 200 km-re repült a Merkúrtól. Nézd, mit látott
A tudósok feltárják, hogyan befolyásolják a vitaminok a rák előfordulását
A kínai gondolatolvasó sisak megszólaltatja a vészjelzőt, ha valaki pornótartalmat lát