A kutatók a nikáz enzimen alapuló szerkesztési technikát alkalmaztak. Ez az endonukleáz az
A kutatók kifejtik, hogy sok esetbena genetikai rendellenességekkel küzdő emberek kromoszómáiban különböző mutációk vannak, amelyeket a szüleiktől örököltek. Ez azt jelenti, hogy az egyik kromoszómán lévő mutáció gyakran egy "egészséges" funkcionális szekvenciával rendelkezik egy másik kromoszómán.
A káros mutációt tartalmazó DNS-szálak egyikének elpusztításával a tudósok olyan helyreállító mechanizmust indítanak el, amely a második szülőtől örökölt „egészséges” részt veszi alapul.
A kísérlet vázlata.Balra: A Cas9-cel végzett szerkesztés helyreállítást eredményezhet, de mutációkat okozhat. Jobbra: A nikáz használata hatékonyabb génkorrekcióhoz és a mutagén jelenségek hiányához vezet. Forrás: Guichard, Bier, UC San Diego
A technológia hatékonyságának teszteléséheza kutatók Drosophilát használtak. Általában ezeknek a gyümölcslegyeknek élénkvörös szemeik vannak. A génszerkesztést használó tudósok elnyomták a vörös pigment termelését, és fehér szemű mutánsokat hoztak létre. Aztán egy sor kísérlet során a biológusok megpróbálták visszaállítani az eredeti szemszínt a CRISPR segítségével.
Az eredmények azt mutatták, hogy a szerkesztés aA nickase még a klasszikus Cas9-nél is hatékonyabbnak bizonyult. Az egyetlen szál vágása a normál (nem mutáns) egészséges legyekhez hasonló magas vörösszem-gyógyulást eredményezett. Az eredeti génváltozat helyreállítása 50-70%-ban sikerült a nikáz esetében, míg a Cas9 kétszálú hasítása 20-30%-ban. Ugyanakkor a klasszikus megközelítéssel ellentétben a nickáz nem okozott célponton kívüli mutációkat.
Ennek a megközelítésnek egy jelentős előnye azegyszerűség. Nagyon kis számú komponensen alapul, és a DNS-törések "szelídek", ellentétben a Cas9-cel, amely teljes DNS-töréseket produkál, gyakran mutációkkal kísérve.
Ethan Beer, az UC San Diego professzora és a tanulmány társszerzője
A szerzők megjegyzik, hogy még nem tudni, hogya technológia az emberi sejtekben is jól működik. Úgy vélik, hogy további kutatásra van szükség, és szükség lehet az emberekkel végzett munka módszerének módosítására.
Olvass tovább:
Egy fekete lyuk a galaxisban bebizonyította, hogy Einsteinnek igaza volt. A fő dolog
A "James Webb" az ősrobbanás előtti űrt mutatja be: csillagászok a globális felfedezés küszöbén
Nézze meg az égi "Titanicot", amely atomenergiával fog működni