A mérföldkőnek számító 3. fázisú klinikai vizsgálat megkezdődött az Egyesült Királyságban. A tudósok szeretnék látni, hogy lehetséges-e
Körülbelül tíz évvel ezelőtt a kutatók tanulmányoztákúj kezelések a Gaucher-kórként ismert állapot kezelésére. Ez a ritka genetikai rendellenesség a glükocerebrozidáz (vagy GCase) enzim hiányát eredményezi. Több száz már jóváhagyott gyógyszer tesztelése után a kutatók felfedezték a különböző köhögéscsillapítók közös összetevőjét, az ambroxolt, amely növeli a GCase aktivitását.
Ez iránt érdeklődtek a Parkinson-kór kutatói. A GCase alacsony szintje patológiával jár – ez az enzim kritikus szerepet játszik abban, hogy segítse az agyat a toxikus fehérjék eltávolításában.
A Parkinson-kórban szenvedők legfeljebb 15%-aspecifikus génmutációban különböznek, amely csökkenti a GCase termelését. Ezenkívül sok Parkinson-kórban szenvedő, génmutáció nélkül szenvedő betegnél még mindig szokatlanul alacsony a GCase szintje. Ezért a tudósok úgy döntöttek, hogy megvizsgálják, hogy az ambroxol működhet-e a Parkinson-kór kezelésében, ha növeli a GCase aktivitását.
A preklinikai vizsgálatok ígéretesek voltakés hamarosan világossá vált, hogy a gyógyszer potenciálisan segíthet a Parkinson-kórban szenvedő betegeken. Két kérdés azonban továbbra is fennáll: vajon a gyógyszer eléggé átjut-e a vér-agy gáton az emberekben ahhoz, hogy hatékonyan működjön, és hogy a betegek elviselik-e a gyógyszer hatásához szükséges dózisokat.
Egy 2. fázisú emberkísérlet kimutattaAz ambroxol biztonságosan tolerálható olyan nagy dózisokban, amelyek elegendőek ahhoz, hogy bejussanak az agyba és növeljék a GCase szintjét. Szintén 2020-ban azt találták, hogy az ambroxol csökkenti a toxikus alfa-synuklein fehérje szintjét Parkinson-kórban szenvedő betegeknél, és potenciálisan javítja motoros készségeiket.
A tesztelés harmadik szakasza idén kezdődikNagy-Britanniában. A vizsgálatban 330 Parkinson-kórban szenvedő beteg vesz részt, és minden résztvevőnek ambroxolt vagy placebót kínálnak. A tanulmány két évig fog tartani.
Olvass tovább:
A legerősebb X osztályú fellobbanás a Napon történt
A mérnökök rájöttek, hogyan lehet a drónokat "örökké" a levegőben tartani
Feltárul a római beton tartósságának titka: helyreállítható