A San Francisco-i Kaliforniai Egyetem kutatói új terápiát fejlesztettek ki a kezelésre
A kutatók kezelni szoktáka gyermekek saját őssejtjeit a rokon donortól származó hagyományos csontvelő-transzplantáció helyett. Ez a megközelítés csökkenti a transzplantáció előtt alkalmazott kemoterápia mennyiségét.
Mind a 10 beteg részt vett a vizsgálatbana korrigált Artemis gént tartalmazó saját őssejtjeiket transzfundáltuk. 12 hét elteltével minden gyermek elkezdte kialakítani a saját T- és B-sejtjeit - az immunválaszért felelős limfocitáit. Egy éven belül négy gyermeknél teljesen helyreállt a T-sejtes immunitás, két évvel később pedig a B-sejtes immunitás.
További öt vizsgálati résztvevő jelentős javulást tapasztalt az alternatív terápiákhoz képest. Csak egy betegnek volt szüksége második csontvelő-transzplantációra.
Betegségük lefolyása már sokkal jobb, mint a hagyományos kezeléssel. Soha nem láttam ilyen eredményt a többi gyereknél. Ez elképesztő.
Mort Cowan, a tanulmány társszerzője
Az egyik kezelt beteg. Fotó: Barbara Ries, UCSF
A vizsgálatban részt vevő összes betega súlyos kombinált immunhiány egyik típusával – a DCLRE1C/Artemis hiányával – diagnosztizálták. A betegség a DCLRE1C/Artemis gén hiányával függ össze. E gén nélkül a gyermek szervezete nem tud DNS-t javítani vagy antitesteket termelni.
Hagyományosan ennek a betegségnek a kezelésérecsontvelő-átültetésre használják. De még egy közeli hozzátartozótól származó transzplantáció is súlyos szövődményeket okoz: az átültetett sejtek kilökődését, a donor immunitásának reakcióját a gyermek ellen és mások. Mindezek a szövődmények a transzplantáció után halálhoz vezethetnek.
Olvass tovább:
A maga nemében első osztályú anyag ellenáll a hangsebességgel terjedő „lövedékeknek”.
A Napból érkező lökéshullám repedést nyitott a Föld mágneses terén
Egy 17 éves mérnök egy mágnes nélküli motorral rukkolt elő: elektromos járművekben is használható