A CRISPR új injekciós módja segít a ritka betegségek kezelésében

A kutatók elmagyarázták, hogy a CRISPR génszerkesztés már segít a korábban

Mostanáig azonban a módszereket közvetlenül az érintett sejtekbe kellett beadni.Amint arról az NPR beszámolt, a kutatók most közzétették azokat az eredményeket, amelyek azt mutatják, hogy a CRISPR-Cas9-et be lehet fecskendezni a véráramba, hogy változtatásokat hajtsanak végre, ami megnyílikA génszerkesztés alkalmazásának lehetősége számos gyakori betegség kezelésére.

A kísérleti kezelés célja a küzdelemritka genetikai betegség - transztiretin-amiloidózis. A tudósok nanorészecskéket injektáltak önkéntesekhez CRISPR-rel, amelyeket a betegek máj felszívott, és ennek a szervnek egy génjét szerkesztették a káros fehérje termelésének kikapcsolására. E fehérje szintje néhány héttel az injekció beadása után csökkent, megmentve a betegeket a betegségektől, amelyek gyorsan elpusztíthatják az idegeket és a test egyéb szöveteit.

Főbb kihívások a genetikusok számára: Onkológia, öregedésgátló és poligén betegségek

Csak hat ember vett részt a teszten, ésa kutatócsoportnak még hosszú távú tanulmányokat kell végeznie a lehetséges negatív hatások igazolása érdekében. Ha azonban ez a módszer széles körben életképesnek bizonyul, alkalmazható olyan állapotok kezelésére, amelyekre a meglévő CRISPR módszerek nem alkalmazhatók, az Alzheimer-kórtól a szívbetegségig.

Néhányan azonban már óvatosak a potenciáltóla CRISPR-rel való visszaélés és az injekciók sokkal könnyebbé teszik a megkérdőjelezhető változtatásokat. Helyes alkalmazásával azonban az új CRISPR technika megakadályozhatja azokat a betegségeket, amelyek korábban elkerülhetetlennek hittek.

Olvass tovább

A történelem legnagyobb üstökösét a Naprendszer látja: szinte bolygó

A tudósok kiszámolták a Föld "pulzusát": ez 27,5 millió év

Az új módszer a szénből azonnal grafént vagy gyémántot eredményez