A Gladstone Intézet és a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem kutatói újat fejlesztettek ki
A CRISPR-Cas9 génszerkesztő rendszer megmutattahatékonyságát számos tanulmányban. Lehetővé teszi a gének egyes szakaszainak kikapcsolását, törlését vagy cseréjét. A technológia hagyományosan vírusvektorokat használ a szükséges DNS (mátrix) - a vírusok patogén komponensei nélküli héjának - átvitelére. A technológia fő hátránya, hogy a tudósok számára nehéz ellenőrizni, hogy pontosan hová kerüljön a megfelelő anyag, ami több oldalmutációhoz vezetett.
Munkájuk során a tudósok egyszálúDNS és ugyanaz a Cas9 fehérje, amely ollóként működik, és a molekulát a megfelelő helyekre vágja. A munka szerzői még 2015-ben mutatták be először annak lehetőségét, hogy vírusvektorok nélkül, elektromos tér segítségével rövid DNS-templátokat inszertáljanak immunsejtekbe. Az új munka kombinálta ezt a technológiát a Cas9 fehérje segítségével.
A tanulmány kimutatta, hogy az új módszer a géna szerkesztés leegyszerűsíti nagyszámú sejt terápiás célú újratervezését. Ebben az esetben a hatékonyság eléri a 80-90%-ot. Ennek eredményeként a tudósok gyorsan és hatékonyan tudtak elegendő számú CAR-T-sejtet (génmódosított T-sejteket) létrehozni.
A létrehozott sejtekkel lehet harcolnimyeloma multiplex, vérrák, valamint azon gének szekvenciájának átírása, amelyek mutációi ritka örökletes immunbetegségekhez vezethetnek.
Olvass tovább:
A Föld méretű napfolt 2 nap alatt 10-szeresére nő: ránk irányul
Ez a Föld „ikertestvére” a múltban: nem messze tőlünk találtak egy egyedülálló bolygó-óceánt
A testtől a szájig: a tudósok megértették, honnan származnak a fogak