A modern géntechnológia céljai
Az orosz kormány a biotechnológiák fejlesztésének útitervében és
Ezt az ötletet már külföldön próbálják megvalósítani:az Egyesült Államok Tudományos Akadémiáján lehetővé teszi a csírasejtek és embriók szerkesztésének lehetőségét a legszigorúbb ellenőrzés alatt és orvosi célokra. Például a fogyatékosságot okozó betegségek leküzdésére. Az Egyesült Államok megérti, hogy a technológia fejlődése elkerülhetetlen, valamint a sperma, az őssejtek és mások genomjában bekövetkező változások belátható időn belül. Kínában ezt az elképzelést már állami szinten megoldották: 2016-ban változások történtek egy felnőtt genomjában - immunsejteket ültettek át a tüdőrák gyógyítására.
A modern géntechnológia a győzelemért küzdaz onkológiai betegségekről: a kifejlesztett génterápiás gyógyszerek többsége kifejezetten a rák kezelésére összpontosul. Lehetséges, hogy a genomszerkesztési technika első alkalmazásai pontosan a rák gyógyíthatatlan szakaszában szenvedő betegeknél fognak történni. Ezenkívül vannak a vérképző rendszer súlyos betegségei (hemofília, thalassemia és mások) - a CRISPR Therapeutics és a Vertex Pharmaceuticals már dolgozik velük, megváltoztatva a csontvelő őssejtjeit.
Ezenkívül a probléma nemcsak a komplexitásban rejlik.a kezelés fejlesztése, hanem a terápia költségei is. A rák legyőzésének módjai jelennek meg, de drágák: mind a gyártó cég (magas méretezési költségek), mind a fogyasztók számára. Ezért alternatív módszereket kell keresni, amelyek hozzáférhetőbbek lesznek.
A legújabb tudományos eredmények
Az évtized legnagyobb áttörése a rendszer voltCRISPR / Cas9, amelyért alkotói, Jennifer Doudna és Emmanuelle Charpentier 2020-ban kémiai Nobel-díjat kaptak. A CRISPR / Cas9 egy nagy pontosságú genomszerkesztő módszer, amely lehetővé teszi az élő mikroorganizmusok, köztük az emberek génjeinek megváltoztatását. Segítségével van esély a HIV és más betegségek leküzdésére szolgáló módszerek kidolgozására, amelyek manapság mondatnak tűnnek.
A tudósok szerte a világon kísérletezni kezdtekCRISPR / Cas9, de a leghangosabb (és egyben a világ számára fontos) történet Kínában játszódott le. 2018-ban genetikailag módosított gyermekek születtek - lányok, Lulu és Nana. A zigótát IVF (in vitro megtermékenyítés) alkalmazásával nyertük, genetikailag megváltoztattuk CRISPR / Cas9-gyel, és beültettük a lányokat megszülető nő méhébe. Sokáig lehet vitatkozni a kísérlet etikájáról és az emberek módosításáról (sok országban tilos az embrió génjeinek szerkesztése a génállományra vonatkozó előre nem látható következmények miatt), de nem tagadható, hogy a a kísérletnek nagy jelentősége van a tudomány számára.
A Zygote DNS szerkesztette, hogy megpróbáljaa CCR5 gén kivágása révén kizárni a HIV-fertőzés előfordulását (ami az apának volt), valamint himlőt és kolerát. Figyelemre méltó, hogy a történet az emberi genom szerkesztésére szentelt második nemzetközi csúcstalálkozó előestéjén játszódott le, ahol a hallgatóság megvitatta: ideje-e lehetővé tenni az embereknek, hogy önmagukat szerkesszék és hogyan. Ha a CRISPR / Cas9 embriókban történő alkalmazásának módja még mindig kormányzati jóváhagyást kap (és ez nem csak Kínáról szól), akkor végre lehetővé válik az egészséges gyermekvállalás az IVF révén, még akkor is, ha a szülőknek (egyikük vagy mindkettő) mutációi vannak. A 2017-es kísérletek nem mutattak ki semmilyen "mellékhatást" a CRISPR / Cas9-től egereken, majmokon és 300 emberi embrión, de még korai állítani azok abszolút biztonságát.
Kevésbé visszhangzó tudományos eredmény - 2019-benévben az Optics Letters folyóiratban megjelent egy cikk egy új érzékelő kifejlesztéséről az onkológia biomarkerjének (S100A4 fehérje) vizeletben történő kimutatására. Ennek a technológiának a sajátossága az érzékelő magas érzékenységében rejlik: a megfelelő biomarkerek alacsony koncentrációja esetén is képes felismerni a rák jelenlétét. Ezen túlmenően ez a technológia alacsonyabb költségekkel bővíthető tömeges felhasználásra, mint az addig létező szenzorok - túl nagyok és drágák voltak ahhoz, hogy a beteg állapotának rendszeres ellenőrzésére szolgáló készülékekbe integrálják őket. A technológia optikai mikrochipen alapul, olyan szondákkal, amelyek vizeletmintában kötődnek az S100A4 fehérje biomarkerhez. Ezután a chipben lévő lézer frekvenciaeltolódásait figyeljük és meghatározzuk a rák jelenlétét.
Vezető startupok a genetikában
Az USA-ban 2008-ban az év találmánya a szolgáltatás voltDNS-teszt a 23andMe indításból. A cég megfordította az emberek fejét, ahogy az Apple tette az előző évben az iPhone-val: a 23andMe megkezdte a személyes genomikai forradalmat. A DNS-tipizálás mindenki számára elérhetővé vált, aki speciális készletet vásárolt. Ez fontosnak bizonyult a terhesség megtervezése szempontjából: a tesztek lehetővé tették a születendő gyermek mutációinak megismerését (a szülők génjei alapján), és kizárták annak kockázatát, hogy gyermeke olyan betegségben szenvedjen, amely fogyatékosságához vezethet.
Oroszországban a 23andMe sikere után kezdtek megjelennihasonló startupok. Például a „Genoanalitika”, amely piacunkon az elsők között kínált DNS-vizsgálatot. De a Genotek startup ismertebb, a kereskedelmi genomika vezetőjének nevezik. A cég 2010-ben jelent meg a Moszkvai Állami Egyetem üzleti inkubátora alapján, együttműködésbe kezdett az Orosz Tudományos Akadémiával, és már az első évben nyereségessé vált.
Ma a Genotek 71 országgal dolgozik, teljesítveklinikák és magánügyfelek számára végzett kutatás. A Genotek legismertebb fejlesztése egy DNS-teszt, amelynek segítségével a genotipizálási eljárást végzik. A kliens átviszi a biológiai anyagot (nyálmintát) a laboratóriumba, és személyes eredményében látja az eredményt: hajlam bizonyos betegségekre, étrendi ajánlások, bizonyos gyógyszerek lehetséges mellékhatásai és még sok más, beleértve az örökletes patológiákat és a fogantatás problémáit. A vállalat emellett nagy érzékenységű PCR teszteket is kidolgozott a COVID-19 számára Oroszország és a FÁK-országok számára.
A klasszikus DNS-vizsgálatok mellett aztöbb orosz startup kínál, vannak szűkebben fókuszáltak is. Például a JVS Diagnostics olyan tesztet fejleszt ki, amely a malignus daganatokat a korai szakaszban 90% -os pontossággal észleli. Skolkovo támogatásával működik, és 2018-ban 400 000 dollárt gyűjtött össze, hogy tömegesen eljuttassa a tesztet. Egy másik szűk rés a szemészeti betegségeket befolyásoló gének tanulmányozása. Az Oftalmic startup 2008 óta ezt teszi: 60 féle DNS-tesztet kínál a szemproblémák diagnosztizálására. A vonzott beruházásokról semmit sem tudni.
Európában is vannak hasonló startupok:például a Blueprint Genetics (Helsinki) AI-alapú genetikai tesztelési megoldásokat kínál. Az indítás az örökletes betegségek diagnosztizálására összpontosul a CLINT AI platform és az OS-Seq, egy szabadalmaztatott célzott szekvenálási technológia (DNS-molekulában lévő elemek nukleotidszekvenciájának meghatározására szolgáló módszerek együttes) felhasználásával. Európa számára a Blueprint az egyik vezető genetikai teszt, amely több mint 2200 betegségre terjed ki 14 területen, a kardiológiától a hematológiáig.
Freeline brit startup máshová mentirány: génterápiás módszereket dolgoz ki krónikus szisztémás betegségek kezelésére. 2020-ban a projekt 106 millió eurót kapott a gyógyíthatatlannak és rosszul értett májbetegségek kezelésére szolgáló megoldások kifejlesztésére. A jövőben a startup a hemofília, a Fabry-betegség és a Gaucher-kór kezelésének bővítését tervezi. Mindegyik árva (ritka) betegséghez tartozik, amelyek közül a világon több mint 6 ezer ember él, de csak néhányan alkalmazhatók terápiára.
Piaci előrejelzések
Az egyik feltörekvő trend, amelyet az elemzőkmegjósolni a további fejlődést - ez az ázsiai-csendes-óceáni térség vezetése. Az aktív fejlődésnek lendületet kell adni a betegségek kezelésére irányuló fejlesztéseknek: mind a megelőzésnek, mind a kezelésnek (vagy a progresszió lassításának). Ezenkívül a személyre szabott orvoslás továbbra is lendületet vesz - ami olyan vállalatoknak köszönhető, amelyek DNS-teszteket juttatnak el tömegek számára.
A vezetők továbbra is 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies és Veritas Genetics, amelyek kereskedelmi forgalomba hozzák fejlesztéseiket. 2017-ig csak az orvosi szakemberek férhettek hozzá a vizsgálatokhoz, és most hasonló vizsgálatokat végeznek a tömeges fogyasztók számára. Emellett a Veritas Genetics 2017-ben kezdte el újszülöttek genomiális szekvenálását Kínában a súlyos kórképek korai felismerése érdekében: a teszt csaknem ezer betegségről számolhat be. Igaz, 1,5 ezer dollárba kerül, és eredményeit három évvel később is megkérdőjelezik.
A hazai szakértők biztosak abban, hogy a legközelebbia genetika jövője az onkológia és a neurodegeneratív betegségek kezelésére szolgáló módszerek aktív fejlesztése. Most a MedTech és a BioTech szegmens legtöbb vállalatának erőfeszítései a rákos sejtekben található DNS-szekvencia tanulmányozására, azok változásaira és egy adott tumor egyedi terápiás módszereinek felkutatására irányulnak. Az első gyógyszerek megjelentek a piacon, és még több lesz belőlük. Lehetséges, hogy a genetikailag módosított sejtek orvostudományban történő alkalmazásának technológiáját fel fogják terjeszteni, és ahogy az antibiotikumok több mint egy tucat halálos betegséget gyógyítanak a 20. században, a rák és a neurodegeneratív betegségek is megszűnnek mondatként.
Lásd még:
Létrehozták az első pontos világtérképet. Mi a baj mindenki mással?
A legviharosabb hely a Földön: miért a Drake Passage a legveszélyesebb út az Antarktiszra
Az új uránvegyület megdönti a rendellenes vezetőképességet