A kutatók a génszerkesztés lehetőségéről álmodoznak, amelynek során a DNS-t eltávolítják vagy hozzáadják
A CRISPR egy technológia, aminek köszönhetőenamelyet valamivel vagy teljesen eltávolított DNS-résszel helyettesítenek. Ez lehetővé teszi a génmutációk megelőzését. Igaz, azt kell mondanom, hogy nem ez az egyetlen ilyen fejlesztés, hanem a legsokoldalúbb, legegyszerűbb és olcsóbb, mint a legtöbb analóg.
A CRISPR technológiát alkalmazó kezelések márVictoria Gray kapott 2019-ben. Genetikai betegségben szenvedett – sarlósejtes vérszegénység. A terápia eredményesnek bizonyult, és a kísérlet többi résztvevőjéhez hasonlóan neki sem gyógyszerre, sem vérátömlesztésre nincs szüksége.
Tudósok az IGI-től, ahol kifejlesztettékA CRISPR technológiával most nem csak a sarlósejtes vérszegénység, hanem az autoimmun, neurológiai betegségek, rák, COVID-19 jellemzőit is tanulmányozzák. A tervek szerint génszerkesztéssel gyógyíthatók, valamint gyulladásos bélbetegség, reumás ízületi gyulladás, szív- és érrendszeri betegségek.
Jennifer Doudna biokémikus szerint a CRISPR leginkább a betegségek kialakulásának megelőzésére használható. Igaz, itt több probléma is van.
Először is etikus.Ez a fajta szerkesztés „Játszik Istent”? Következő – szerkesztési pontosság. Fennáll annak lehetősége, hogy a genom egy részének változása egy másik rész változásához vezethet. A legrosszabb forgatókönyv a – a rák előfordulása emberben a DNS-károsodás miatt.
Ezért Dr. Ross Wilson, az IGI terápiás támogatási igazgatója szerint olyan klinikai vizsgálatokat kell végezni, amelyek bizonyítják a technológia biztonságosságát.
Az IGI alkalmazottai a technológián is dolgoznakCRISPRoff. Lehetővé teszi egy adott gén „kikapcsolását” egy személyben a DNS-lánc „elvágása” nélkül. Várhatóan ebben az esetben a kellemetlen következmények kockázata alacsonyabb lesz, mint a CRISPR esetében.
De van egy nagyon fontos problémaa génszerkesztési kezelések elterjedésének fő akadálya. Ez a terápia költsége. Jennifer Doudna attól tart, hogy a technológia csak a „kiválasztott” emberek számára lesz elérhető, ami tovább súlyosbítja a szegények és gazdagok közötti szakadékot.
Forrás: BBC Science Focus Magazine