Due anni fa Olager veniva regolarmente ricoverato in ospedale: la sua malattia aveva cause imprevedibili
"Non mi aspettavo che i cambiamenti sarebbero stati così drammatici e quasi istantanei", commenta Olager sul risultato della terapia. "Sembra davvero un miracolo."
La tecnologia che ha cambiato la vita di Olager, secondo Scientificrelativamente giovane. 10 anni fa, un piccolo gruppo di scienziati pubblicò un modesto articolo che descriveva un'invenzione semplice ma potente per tagliare specifiche sequenze di DNA. Questo è diventato noto come editing genetico CRISPR.
Oggi, decine di aziende biotecnologichecostruire il proprio business sul potenziale di CRISPR. Nello sviluppo della terapia CRISPR, le sperimentazioni cliniche più avanzate, tra cui quella superata da Olager, svolgono un ruolo fondamentale le aziende di Boston.
“Sviluppi clinici davveroincredibile", ha affermato Feng Zhang, uno scienziato che ha inventato l'editing genetico CRISPR nel suo laboratorio presso il Broad Institute di Harvard e il MIT.
Crispr Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals,che ha fatto la stessa "infusione" che ha curato Olager, prevede di presentare la propria terapia CRISPR alla Food and Drug Administration entro la fine dell'anno per la registrazione.
All'inizio di questo mese, Crispr e Vertex lo hanno annunciatotutte le 31 persone con anemia falciforme che hanno ricevuto il trattamento non sperimentano più gravi attacchi di dolore. "Sarei felice se avessi un po' meno dolore e meno ricoveri", ha detto Olager. Ma il risultato ha completamente superato le mie aspettative”.
L'anemia falciforme è causata da una mutazionegene per l'emoglobina, la proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue. Per risolvere questo problema, gli scienziati hanno raccolto il sangue di Olager, hanno utilizzato il CRISPR per attivare la produzione della cosiddetta emoglobina fetale che tutti produciamo durante l'infanzia e quindi hanno reinfuso le cellule del sangue nel suo corpo.
In un altro studio testando la stessa terapiamodificando i geni per una malattia del sangue simile chiamata beta talassemia, 42 delle 44 persone che hanno ricevuto il trattamento non avevano più bisogno della trasfusione di sangue di cui avevano bisogno per rimanere in salute. Altre due persone richiedono molte meno trasfusioni di sangue rispetto a prima.
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