Lo studio potrebbe cambiare la cura dei pazienti affetti da malattie del sangue come l’anemia falciforme
Come è iniziato tutto?
L'anemia falciforme appartiene a un gruppo di malattie ereditarie. Colpisce la forma dei globuli rossi, che trasportano l'ossigeno a tutte le parti del corpo attraverso il flusso sanguigno.
Di solito i globuli rossi sono rotondi e flessibili, quindi è facilemuoversi attraverso i vasi. Nell'anemia falciforme, alcuni di essi sono a forma di falce o mezzaluna. Queste cellule diventano rigide e appiccicose, il che può rallentare o bloccare il flusso sanguigno.
Come si manifesta la malattia?
Segni e sintomi dell'anemia falciforme di solito compaiono intorno ai 6 mesi di età. Sono diversi e possono cambiare nel tempo. Tra i principali segni e sintomi:
- Anemia. Le cellule falciformi si rompono e muoiono facilmente.I globuli rossi di solito vivono per circa 120 giorni prima di dover essere sostituiti. Ma le cellule falciformi di solito muoiono dopo 10-20 giorni, portando a una carenza di globuli rossi (anemia). Senza abbastanza globuli rossi, il corpo non riceve abbastanza ossigeno e questo provoca stanchezza cronica.
- episodi di dolore. Episodi ricorrenti di forte doloresintomo di anemia falciforme. Il dolore si sviluppa quando i globuli rossi a forma di falce bloccano il flusso sanguigno attraverso minuscoli vasi sanguigni verso il torace, l'addome e le articolazioni. Varia in intensità e può durare da diverse ore a giorni. Alcune persone hanno solo poche crisi dolorose all'anno. Altri ne hanno 12 o più. Una grave crisi dolorosa richiede il ricovero in ospedale. Alcuni adolescenti e adulti con anemia falciforme soffrono anche di dolore cronico, che deriva da danni alle ossa e alle articolazioni e ulcere.
- Gonfiore delle mani e dei piedi. È causato da globuli rossi a forma di falce che bloccano la circolazione nelle braccia e nelle gambe.
- Infezioni frequenti. le cellule falciformi possono danneggiare la milza,aumentare la vulnerabilità del corpo alle infezioni. I neonati e i bambini con anemia di solito ricevono vaccinazioni e antibiotici per prevenire infezioni potenzialmente letali come la polmonite.
- Ritardo della crescita o pubertà. I globuli rossi forniscono il corpoossigeno e sostanze nutritive necessarie per la crescita. La mancanza di cellule sane può rallentare la crescita di neonati e bambini e ritardare la pubertà negli adolescenti.
- problemi di vista. Piccoli vasi sanguigni che alimentano gli occhipuò ostruirsi con cellule falciformi. Ciò può danneggiare la retina, la parte dell'occhio che elabora le immagini visive, e portare a problemi di vista.
Qual è il problema?
Non esiste un trattamento specifico per l'anemia falciforme, solo un trattamento sintomatico. Allevia solo il dolore e previene le complicanze associate alla malattia.
Ai pazienti vengono solitamente somministrate trasfusioni di sangue eprocedura più seria: trapianto di midollo osseo. Cellule ematopoietiche sane vengono iniettate nel corpo del paziente per riprendere il processo di emopoiesi. Il metodo allevia i sintomi dell'anemia, ma presenta gravi controindicazioni: gravi patologie del fegato e dei reni, malattie infettive, gravidanza e debolezza fisica del corpo (vecchiaia, malattie concomitanti).
C'è anche la possibilità di sovraccaricoferro. Nei casi lievi, i pazienti avvertono debolezza e affaticamento. Tuttavia, un forte sovraccarico provoca cirrosi, diabete, insufficienza cardiaca, aumento del rischio di cancro al fegato, infertilità e disfunzione erettile.
Cosa fare
Per risolvere il problema, il Regno Unito lo èuno studio randomizzato a cellula singola chiamato RESTORE (recupero e sopravvivenza dei globuli rossi originati da cellule staminali, recupero e sopravvivenza degli eritrociti dalle cellule staminali). Si tratta di un'iniziativa congiunta del Servizio Sanitario Nazionale per il Sangue e i Trapianti (NHSBT, NHS Blood and Transplant) e gruppi scientifici di Bristol, Cambridge e Londra.
Un esempio di immagine microscopica di un giovane eritrocita cresciuto nel laboratorio RESTORE.
Foto: NHSBT
L'obiettivo del progetto è quello di compensare la carenza di raregruppi sanguigni. Dalle cellule staminali del sangue umano, i biologi coltivano nuovi globuli rossi in laboratorio. Gli scienziati hanno recentemente compiuto una svolta storica introducendo un "nuovo" prodotto trasfusionale nel corpo umano.
Come viene coltivato il sangue?
I donatori sono stati reclutati dal database dei donatori di sangue NHSBT.Tutti hanno donato 0,5 litri di sangue. Usando potenti magneti, sono state estratte da esso cellule staminali flessibili, che possono diventare globuli rossi. Circa mezzo milione di cellule staminali possono produrre 50 miliardi di globuli rossi. Sono stati filtrati fino a quando ne sono rimasti solo 15 miliardi L'intero processo ha richiesto tre settimane.
Alla fine, il numero di cellule coltivate in laboratorio era di circa 5-10 ml, circa uno o due cucchiaini.
Come stanno andando le ricerche?
Due pazienti nel Regno Unito hanno già ricevutopiccole dosi di sangue “artificiale”. Sono stati attentamente monitorati e gli scienziati non hanno registrato alcun effetto collaterale negativo. Tutti i partecipanti all'esperimento sono sani e le loro identità non sono state divulgate. L’obiettivo è mantenere il processo “cieco”.
Quindi, come parte dello studio, gli scienziati confronterannoaspettativa di vita delle cellule coltivate con eritrociti standard dello stesso donatore. I biologi si aspettano che i campioni di laboratorio funzionino meglio perché sono il più “freschi” possibile.
Qual è la linea di fondo?
Se si scopre che le cellule artificiali durano più a lungoimmagazzinati nel corpo, i pazienti che hanno regolarmente bisogno di sangue non avranno nemmeno bisogno di trasfusioni così spesso. Ciò ridurrà il "sovraccarico di ferro" dovuto alle frequenti trasfusioni di sangue.
Qual è il prossimo?
Questo fa parte della prima fase di un più ampioricerca. Il processo si espanderà a 10 pazienti per diversi mesi. I biologi studieranno la durata della vita delle cellule cresciute in laboratorio e le confronteranno con i risultati dell'infusione di globuli rossi standard.
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