Nel Regno Unito è iniziato uno studio clinico di fase 3 fondamentale. Gli scienziati vogliono vedere se è possibile
Circa dieci anni fa, i ricercatori hanno studiatonuovi trattamenti per una condizione nota come malattia di Gaucher. Questa rara malattia genetica provoca una carenza dell'enzima glucocerebrosidasi (o GCase). Dopo aver testato centinaia di farmaci già approvati, i ricercatori hanno scoperto un ingrediente comune in diversi farmaci per la tosse chiamato ambroxolo, che aumenta l’attività di GCase.
I ricercatori sulla malattia di Parkinson si sono interessati a questo. Bassi livelli di GCase sono associati a patologie: questo enzima svolge un ruolo fondamentale nell’aiutare il cervello a eliminare le proteine tossiche.
Fino al 15% delle persone con malattia di Parkinsondifferiscono in una mutazione genetica specifica che riduce la produzione di GCase. Inoltre, molti pazienti con malattia di Parkinson senza una mutazione genetica hanno ancora livelli insolitamente bassi di GCase. Pertanto gli scienziati hanno deciso di verificare se l'ambroxolo potesse funzionare come trattamento per il morbo di Parkinson se aumenta l'attività di GCase.
Gli studi preclinici erano promettentie presto divenne chiaro che il farmaco poteva potenzialmente aiutare i pazienti affetti dal morbo di Parkinson. Ma rimangono due domande: se il farmaco attraversa abbastanza la barriera emato-encefalica nelle persone per agire in modo efficace e se i pazienti possono tollerare le dosi necessarie affinché il farmaco funzioni.
Lo ha dimostrato uno studio umano di fase 2L'ambroxolo è tollerato in modo sicuro a dosi sufficientemente elevate da entrare nel cervello e aumentare i livelli di GCase. Sempre nel 2020, è stato scoperto che l'ambroxolo riduce i livelli della proteina tossica alfa-sinucleina nei pazienti con malattia di Parkinson e potenzialmente migliora le loro capacità motorie.
La terza fase di test inizierà quest’annoin Gran Bretagna. Lo studio coinvolgerà 330 pazienti con malattia di Parkinson e a ciascun partecipante verrà offerto ambroxolo o un placebo. Lo studio durerà due anni.
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