Il gel per il trattamento delle persone farfalla ha superato la fase finale dei test

I risultati della fase finale degli studi clinici hanno dimostrato che il gel contenente DNA aiuta a guarire

ferite di pazienti affetti da epidermolisi bollosa(sindrome della farfalla) e prevenire ulteriori danni alla pelle. La possibilità di utilizzare la nuova terapia è al vaglio della Food and Drug Administration (FDA) statunitense e potrebbe essere approvata già all'inizio del prossimo anno.

B-VEC Therapy Gel è progettato per trattareun sottotipo di sindrome della farfalla nota come epidermolisi bollosa distrofica. È causata da mutazioni nel gene COL7A1. Codifica per un tipo di collagene, in particolare una proteina simile a una corda che aiuta a fissare lo strato esterno della pelle a quello sottostante. Le persone con epidermolisi bollosa distrofica mancano di questa stabilizzazione, quindi i loro strati di pelle si sfregano l'uno contro l'altro e formano vesciche.

Il gel fornisce copie funzionanti del gene COL7A1direttamente nella pelle danneggiata dei pazienti. Contiene il virus dell'herpes modificato in modo che non possa replicarsi nelle cellule umane e trasporta due copie di COL7A1. I ricercatori osservano che l'herpes è adatto a tale terapia: può eludere l'immunità e trasportare grandi frammenti di DNA.

I dermatologi trattano una ferita in un paziente con epidermolisi bollosa. Immagine: Mark Hanlon, Stanford Medicine

Durante il processo, 28 pazienti hanno ricevuto il geluna delle ferite una volta alla settimana per circa sei mesi e l'altra ferita di dimensioni simili è stata trattata con un gel placebo. Dopo tre mesi, il 71% delle ferite trattate con B-VEC era completamente guarito rispetto al 20% delle ferite trattate con placebo. Inoltre, l'effetto dell'esposizione è durato fino a sei mesi, impedendo la formazione di nuove ferite.

Epidermolisi bollosa o sindrome della farfalla èuna rara malattia genetica in cui la pelle umana è estremamente sensibile alle influenze esterne. Al minimo danno e lesioni minori, su di esso si formano bolle ed erosione. Al momento non ci sono trattamenti approvati. I medici trattano solo i sintomi man mano che si sviluppano le vesciche cutanee. Ciò include la pulizia delle ferite della pelle, la copertura con unguenti e medicazioni e il cambio quotidiano di queste medicazioni.

Le ferite dei pazienti spesso si riaprono duranteguarigione e può rimanere aperto per mesi o addirittura anni. Le ferite croniche e l'accumulo di tessuto cicatriziale mettono i pazienti a rischio di infezioni potenzialmente letali, deformità degli arti e cancro della pelle a cellule squamose.

I ricercatori osservano che durante la sperimentazione il gel è stato applicato in ambito clinico, ma quando sarà approvato dalla FDA, potrà essere utilizzato da solo a casa quando si cambiano le medicazioni.

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