Nel maggio 2022, la tredicenne Alice è diventata la prima paziente registrata al mondo a ricevere la terapia
Nel 2021, una ragazza di 13 anni di nome Alicediagnosi di leucemia linfoblastica acuta a cellule T. Il trattamento con metodi tradizionali, tra cui la chemioterapia e il trapianto di midollo osseo, non ha migliorato le sue condizioni. È stata inclusa in una sperimentazione clinica di un nuovo trattamento presso il Great Ormond Street Children's Hospital di Londra.
La terapia per 28 giorni ha portato alla remissione del cancro. Aveva un trapianto di midollo osseo migliorato.
Un paziente che ha ricevuto un trattamento sperimentale. Immagine: Great Ormond Street Hospital
I ricercatori hanno usato una nuova tecnicamodifica del genoma, chiamata modifica di base. L'obiettivo è creare un nuovo tipo di terapia con cellule CAR T che attacchi le cellule T cancerose. L'editing di base funziona trasformando chimicamente singole lettere del codice del DNA (basi a singolo nucleotide) per modificare le cellule T, spiegano gli autori.
Nel processo di modifica delle cellule T da un sanoil donatore ha subito una serie di cambiamenti. Come risultato di una serie di cambiamenti, "imparano" a eludere il sistema immunitario del paziente, non ad attaccarsi a vicenda, ma a trovare e riconoscere le cellule tumorali del paziente.
Ricordiamo che le cellule T sono linfociti chesono responsabili del riconoscimento e della distruzione delle cellule con antigeni estranei. I ricercatori osservano che l'applicazione di successo di questa tecnologia apre la strada ad altri nuovi trattamenti e, in definitiva, a un futuro migliore per i bambini malati.
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