I ricercatori dell'Università della California, a San Francisco, hanno sviluppato una nuova terapia per il trattamento
I ricercatori erano soliti trattarecellule staminali dei bambini invece del tradizionale trapianto di midollo osseo da un donatore correlato. Questo approccio riduce la quantità di chemioterapia somministrata prima del trapianto.
Tutti i 10 pazienti hanno partecipato allo studiole loro stesse cellule staminali con il gene Artemis corretto furono trasfuse. Dopo 12 settimane, tutti i bambini hanno iniziato a formare le proprie cellule T e B, linfociti responsabili della risposta immunitaria. Nel giro di un anno, quattro bambini hanno ripristinato completamente l'immunità delle cellule T e due anni dopo l'immunità delle cellule B.
Altri cinque partecipanti allo studio hanno sperimentato miglioramenti significativi rispetto alle terapie alternative. Solo un paziente ha richiesto un secondo trapianto di midollo osseo.
Il decorso della loro malattia è già molto migliore rispetto al trattamento convenzionale. Non ho mai visto risultati simili in nessuno degli altri bambini. È fantastico.
Mort Cowan, coautore dello studio
Uno dei pazienti trattati. Foto: Barbara Ries, UCSF
Tutti i pazienti partecipanti allo studiocon diagnosi di uno dei tipi di immunodeficienza combinata grave: deficit di DCLRE1C/Artemis. La malattia è associata all'assenza del gene DCLRE1C/Artemis. Senza questo gene, il corpo del bambino non è in grado di riparare il DNA o produrre anticorpi.
Tradizionalmente per il trattamento di questa malattiautilizzato per il trapianto di midollo osseo. Ma un trapianto anche da un parente stretto provoca gravi complicazioni: rigetto delle cellule trapiantate, reazione dell'immunità del donatore contro il bambino e altro. Tutte queste complicazioni possono portare alla morte dopo il trapianto.
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