Il farmaco candidato FX-322 di Frequency Therapeutics è progettato per trattare la principale causa di perdita dell'udito:
Le cellule progenitrici sono intermediepassaggio tra cellule staminali e differenziate. Tali cellule possono produrre un solo tipo di cellula, ma sono in grado di auto-riproduzione multipla.
</ p>Già nel primo studio clinico, l'aziendaconfermato un miglioramento statisticamente significativo nella percezione del parlato in un certo numero di partecipanti dopo una singola iniezione. L'effetto del farmaco in alcuni di essi è stato osservato per quasi due anni. Ad oggi, l'azienda ha dosato più di 200 pazienti. Tre studi clinici indipendenti hanno mostrato un miglioramento significativo nella percezione del parlato, secondo i rappresentanti del MIT.
“Alcuni dei partecipanti non riuscivano a sentireper 30 anni. Hanno detto che per la prima volta potevano andare in un ristorante affollato e sentire ancora i loro figli, afferma Robert Langer, professore del MIT e co-fondatore dell'azienda. “È molto importante per loro. Ovviamente bisogna fare di più, ma anche il fatto che tu possa aiutare un piccolo gruppo di persone mi impressiona davvero”.
Rigenerazione delle cellule ciliate (evidenziata in rosa). Immagini prima e dopo la somministrazione del farmaco. Immagine: Hinton AS, Yang-Hood A, Schrader AD, Loose C, Ohlemiller KK, McLean WJ, MIT
Orecchio interno umano (coclea) riempitoliquido. Le onde sonore causano vibrazioni che vengono captate dalle cellule ciliate. A un'estremità di queste cellule ci sono microvilli (stereocilia) che galleggiano nel fluido e sono sensibili al movimento. Le vibrazioni delle stereociglia portano alla formazione di segnali elettrici da parte delle cellule, che passano lungo il nervo al cervello.
Le cellule ciliate muoiono se esposte a rumori fortisuoni, a causa dell'invecchiamento o sotto l'influenza di farmaci, come alcuni tipi di chemioterapia e antibiotici. La perdita di cellule porta allo sviluppo della perdita dell’udito neurosensoriale, la causa più comune di perdita dell’udito. Poiché l'orecchio umano non rigenera le cellule ciliate, la perdita dell'udito in questo caso è irreversibile.
Secondo l'ONU, oltre il 5% della popolazione mondiale, o circa430 milioni di persone hanno bisogno di riabilitazione per risolvere il problema dell'ipoacusia "disabilitante". Le proiezioni dell'organizzazione mostrano che entro il 2050, 2,5 miliardi di persone avranno problemi di udito, inclusi almeno 700 milioni di loro che avranno bisogno di cure.
</ p>I fondatori di Frequency Therapeutics ritengono che il loro approccio al trattamento proposto, l'attacco chimico alle cellule progenitrici, possa essere applicato a terapie rigenerative in altre aree.
I tessuti in tutto il corpo contengono cellule progenitrici, quindi vediamo una vasta gamma di applicazioni. Crediamo che questo sia il futuro della medicina rigenerativa
Chris Luz, capo scienziato e co-fondatore di Frequency Therapeutics
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