Come risultato di un recente studio, gli scienziati hanno scoperto che CRISPR può determinare con precisione la posizione
Nuovo metodo presentato sulla rivistaNature Communications, consentirà ai ricercatori di esplorare nuove applicazioni terapeutiche nel campo dell'epigenetica, ovvero lo studio del comportamento dei geni all'interno delle cellule.
Ogni cellula del corpo umano ha la stessa cosaIl DNA è un insieme completo di geni, ma non tutti i geni sono inclusi in ogni cellula. Alcune cellule hanno determinati geni che dicono alla cellula di produrre determinate proteine. Per alcuni, questi geni sono disattivati, mentre per altri sono attivati. A volte, come nel caso delle malattie genetiche, questo interruttore va storto. Un nuovo strumento, creato nel laboratorio di Lacramioar Bintu, assistente professore di bioingegneria a Stanford, potrebbe correggere questi errori.
È molto più difficile delle forbici, perché il solitoCRISPR non può attivare e disattivare i geni in modo controllato senza rompere il DNA. Per apportare modifiche senza danneggiare il DNA, CRISPR necessita dell'aiuto di altre proteine effettrici grandi e complesse. Con un nuovo strumento combinato, CRISPR trova il gene desiderato e l'effettore può attivare un interruttore.
Il problema è che queste molecole effettricisono solitamente troppo grandi per essere facilmente trasportati nelle cellule per uso terapeutico. Per complicare ulteriormente le cose, più effettori vengono generalmente utilizzati in combinazione per regolare con precisione comportamenti cellulari specifici. Ciò rende la combinazione di effettori CRISPR ancora più grande e quindi più difficile da produrre e distribuire.
Per aggirare questo ostacolo, un team di scienziatisi è rivolto a proteine più piccole - nanobodies. I nanobodies non sostituiscono gli effettori. Invece, agiscono come piccoli ganci che catturano gli effettori richiesti che sono già all'interno della cella. Tutto quello che devi fare è scegliere il nanobody giusto e usa l'effector giusto per cambiare.
La nuova tecnica può essere utilizzata per correggere i difetti epigenetici senza la necessità di combinare CRISPR con grandi effettori.
Al momento, la tecnica è allo stadioconvalida del concetto. Il prossimo passo per il team sarà quello di selezionare i milioni di potenziali nanobodies e capire come collegarli a CRISPR per mirare a disturbi epigenetici specifici.
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