Il nuovo metodo di iniezione di CRISPR aiuterà a curare le malattie rare

I ricercatori hanno spiegato che l’editing genetico CRISPR sta già aiutando a combattere malattie che si combattevano in precedenza

erano considerati incurabili.Tuttavia, fino ad ora, i metodi richiedevano l’iniezione direttamente nelle cellule colpite. Come riporta NPR, i ricercatori hanno ora pubblicato risultati che dimostrano che è possibile iniettare CRISPR-Cas9 nel sangue per apportare modifiche, aprendo la possibilità di utilizzare l’editing genetico per trattare molte malattie comuni.

Il trattamento sperimentale ha lo scopo di combattereuna malattia genetica rara - l'amiloidosi da transtiretina. Gli scienziati hanno iniettato ai volontari delle nanoparticelle con CRISPR, che sono state assorbite dal fegato dei pazienti, modificando un gene in quell'organo per disattivare la produzione di proteine ​​dannose. Questa proteina è scesa diverse settimane dopo l'iniezione, salvando i pazienti da malattie che possono distruggere rapidamente i nervi e altri tessuti del corpo.

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Solo sei persone hanno partecipato al test eil team di ricerca deve ancora condurre studi a lungo termine per verificare i possibili effetti negativi. Tuttavia, se questo metodo si dimostra praticabile su larga scala, potrebbe essere utilizzato per trattare condizioni per le quali i metodi CRISPR esistenti non sono applicabili, dall'Alzheimer alle malattie cardiache.

Tuttavia, alcuni sono già diffidenti nei confronti del potenzialel'abuso di CRISPR e le iniezioni renderanno molto più facile apportare modifiche discutibili. Tuttavia, se utilizzata correttamente, la nuova tecnica CRISPR può prevenire malattie che sono sofferenze che in precedenza si pensava fossero inevitabili.

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