I ricercatori del Gladstone Institute e dell'Università della California, a San Francisco, hanno sviluppato un nuovo
Il sistema di editing genetico CRISPR-Cas9 ha mostratola sua efficacia in molti studi. Ti consente di disattivare, eliminare o sostituire singole sezioni di geni. La tecnologia ha tradizionalmente utilizzato vettori virali per trasferire il DNA (matrice) necessario, i gusci dei virus senza i loro componenti patogeni. Uno degli svantaggi principali della tecnologia è che è difficile per gli scienziati controllare esattamente dove verrà inserito il materiale giusto, il che ha portato a molteplici mutazioni laterali.
Nel loro lavoro, gli scienziati usano il single-strandedDNA e la stessa proteina Cas9, che agisce come una forbice, tagliando la molecola nei punti giusti. Già nel 2015, gli autori del lavoro hanno dimostrato per la prima volta la possibilità di inserire brevi modelli di DNA nelle cellule immunitarie senza vettori virali utilizzando un campo elettrico. Un nuovo lavoro ha combinato questa tecnologia utilizzando la proteina Cas9.
Lo studio ha mostrato che il nuovo metodo del genel'editing semplifica la reingegnerizzazione di un gran numero di cellule per scopi terapeutici. In questo caso, l'efficienza raggiunge l'80-90%. Di conseguenza, gli scienziati sono stati in grado di generare in modo rapido ed efficiente un numero sufficiente di cellule CAR-T (cellule T geneticamente modificate).
Le cellule create possono essere utilizzate per combatteremieloma multiplo, cancro del sangue e riscrivere la sequenza di geni le cui mutazioni possono portare a malattie immunitarie ereditarie rare.
Leggi di più:
La macchia solare delle dimensioni della Terra cresce 10 volte in 2 giorni: è diretta verso di noi
Questo è il "gemello" della Terra in passato: un pianeta-oceano unico è stato trovato non lontano da noi
Dal corpo alla bocca: gli scienziati hanno capito da dove vengono i denti