Con l’avanzare delle tecnologie di editing genetico che utilizzano CRISPR, gli scienziati hanno sempre più bisogno di modi per farlo
I medici del Broad Institute e del Brigham and Women's Hospital hanno affermato in un nuovo studio di aver trovato molecole che possono bloccare in modo sicuro e rapido il processo di editing genetico utilizzando CRISPR.
Secondo l'autore senior del nuovo studioAmita Chodie, in lavori simili, altri scienziati stanno cercando inibitori CRISPR tra le grandi proteine, mentre questo gruppo di medici si concentra sull'esplorazione delle possibilità di usare oggetti sintetici a basso peso molecolare.
Come parte dello studio, gli scienziati hanno raccolto una piattaformaper lo screening, che può misurare con precisione l'attività dell'enzima CRISPR all'interno della cellula. La rete neurale ha analizzato più di 15 mila potenziali composti biologici e le loro reazioni a CRISPR al fine di identificare quelli più efficaci per l'inibizione.
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Un composto, BRD0539, è stato in grado di farloinibire l'enzima Cas9 e scioglierlo dal DNA. La sua attività era altamente dose-dipendente, il che consentirà in futuro di controllare quasi direttamente il grado di inibizione. Inoltre, BRD0539 è risultato stabile nel plasma e facilmente rimovibile dal sangue.
Gli scienziati osservano che mentre le molecole non possono essere utilizzate negli studi clinici, perché la genetica ha solo iniziato a studiare l'uso di BRD0539 nel processo di inibizione.